Obat Distrofi Miotonik Novartis Gagal dalam Uji Coba Tahap Akhir

Raksasa farmasi Swiss, Novartis, pada hari Selasa mengumumkan bahwa obat eksperimentalnya untuk distrofi miotonik tipe 1 (DM1) gagal mencapai sasaran utamanya dalam sebuah uji coba klinis tahap akhir. Kegagalan ini menjadi rintangan signifikan dalam pengembangan terapi untuk penyakit langka yang hingga kini belum memiliki pengobatan yang disetujui.

Rincian Hasil Uji Coba

Obat yang dimaksud, delpacibart etedesiran (del-desiran), tidak menunjukkan perbaikan yang signifikan secara statistik dibandingkan plasebo pada titik akhir primer uji coba. Sasaran utama tersebut adalah *video hand opening time*, sebuah ukuran untuk mengevaluasi kekakuan otot tangan yang menjadi ciri khas penyakit ini.

Studi global Fase III yang dikenal sebagai HARBOR ini melibatkan sekitar 150 pasien DM1. Meskipun gagal pada sasaran utama, Novartis menyatakan bahwa studi yang berlangsung selama 54 minggu tersebut menunjukkan bukti aktivitas klinis pada beberapa ukuran lain dan analisis tambahan. Profil keamanan obat juga dilaporkan konsisten dengan data yang dilaporkan sebelumnya.

Implikasi dan Langkah Selanjutnya

Kegagalan ini mengecewakan karena DM1 adalah penyakit neuromuskular progresif yang membebani pasien dan keluarga, tanpa adanya terapi yang disetujui. Del-desiran sebelumnya telah menerima sejumlah penunjukan regulatoris yang menandakan potensinya, termasuk status *Orphan Drug*, *Fast Track*, dan *Breakthrough Therapy* dari FDA AS, serta *Orphan Medicinal Product* di Uni Eropa.

Ad

"Mengembangkan terapi untuk penyakit kompleks seperti DM1 tetap menantang, dan kemunduran adalah bagian dari kemajuan ilmiah," kata Shreeram Aradhye, Presiden Pengembangan dan Chief Medical Officer Novartis. Perusahaan menyatakan akan mengevaluasi set data lengkap dan berdiskusi dengan otoritas kesehatan untuk menentukan jalur pengembangan selanjutnya bagi del-desiran.

Konteks Portofolio dan Dampak Finansial

Del-desiran adalah salah satu dari tiga terapi konjugat antibodi oligonukleotida yang diperoleh Novartis melalui akuisisi Avidity Biosciences. Dua terapi lainnya dalam portofolio ini masih menunjukkan kemajuan untuk penyakit yang berbeda, memberikan sedikit penyeimbang terhadap berita negatif ini.

Yang terpenting bagi investor, Novartis menegaskan kembali panduan keuangannya. Perusahaan mempertahankan target tingkat pertumbuhan penjualan tahunan majemuk (CAGR) sebesar 5% hingga 6% untuk periode 2025 hingga 2030. Hal ini mengindikasikan bahwa perusahaan tidak mengantisipasi kegagalan uji coba tunggal ini akan menggagalkan prospek pertumbuhan jangka menengahnya.