नोवार्टिस की DM1 दवा लेट-स्टेज ट्रायल में विफल, विकास की संभावनाएं अनिश्चित

स्विस दवा निर्माता कंपनी नोवार्टिस (Novartis) ने मंगलवार को घोषणा की कि मायोटोनिक डिस्ट्रॉफी टाइप 1 (DM1) के लिए उसकी प्रायोगिक दवा, डेल्पासिबार्ट एटेडिसिरन (del-desiran), अपने लेट-स्टेज क्लिनिकल ट्रायल के मुख्य लक्ष्य को पूरा करने में विफल रही है। यह परिणाम उन रोगियों के लिए एक बड़ा झटका है जिनके लिए वर्तमान में कोई अनुमोदित उपचार उपलब्ध नहीं है।

परीक्षण के प्रमुख निष्कर्ष

HARBOR नामक वैश्विक फेज III अध्ययन में DM1 से पीड़ित लगभग 150 लोगों को शामिल किया गया था। 54-सप्ताह के इस परीक्षण में दवा प्लेसबो की तुलना में अपने प्राथमिक समापन बिंदु, यानी वीडियो हैंड ओपनिंग टाइम (जो हाथ की मांसपेशियों की जकड़न को मापता है) में सांख्यिकीय रूप से महत्वपूर्ण सुधार दिखाने में विफल रही।

नोवार्टिस ने कहा कि अध्ययन में अन्य मापदंडों और अतिरिक्त विश्लेषणों में दवा की क्लिनिकल गतिविधि के कुछ सबूत मिले हैं। कंपनी ने बताया कि सुरक्षा निष्कर्ष पहले रिपोर्ट किए गए डेटा के अनुरूप थे।

कंपनी का अगला कदम और वित्तीय दृष्टिकोण

नोवार्टिस ने कहा है कि वह पूरे डेटासेट का मूल्यांकन करेगी और डेल्पासिबार्ट एटेडिसिरन के लिए सबसे उपयुक्त विकास पथ निर्धारित करने के लिए स्वास्थ्य अधिकारियों के साथ बातचीत करेगी। कंपनी के विकास अध्यक्ष और मुख्य चिकित्सा अधिकारी, श्रीराम आराध्ये ने कहा, "DM1 जैसी जटिल बीमारी के लिए उपचार विकसित करना चुनौतीपूर्ण बना हुआ है, और असफलताएं वैज्ञानिक प्रगति का हिस्सा हैं।"

Ad

इस झटके के बावजूद, नोवार्टिस ने निवेशकों को आश्वस्त किया है। कंपनी ने 2025 से 2030 के लिए 5% से 6% की अपनी पांच-वर्षीय बिक्री चक्रवृद्धि वार्षिक वृद्धि दर (CAGR) के मार्गदर्शन को बनाए रखा है।

दवा और बीमारी की पृष्ठभूमि

मायोटोनिक डिस्ट्रॉफी टाइप 1 (DM1) एक प्रगतिशील न्यूरोमस्कुलर बीमारी है जिसका कोई स्वीकृत उपचार नहीं है। डेल्पासिबार्ट एटेडिसिरन एक एंटीबॉडी ओलिगोन्यूक्लियोटाइड कंजुगेट दवा है, जिसे बीमारी पैदा करने वाले DMPK मैसेंजर आरएनए को लक्षित करने और उसे तोड़ने के लिए डिज़ाइन किया गया है।

इस दवा को अमेरिकी खाद्य एवं औषधि प्रशासन (FDA) से अनाथ दवा (Orphan Drug), फास्ट ट्रैक (Fast Track) और ब्रेकथ्रू थेरेपी (Breakthrough Therapy) का दर्जा मिला हुआ है, जो इसकी संभावित महत्व को दर्शाता है। यह दवा उन तीन थेरेपी में से एक है जिसे नोवार्टिस ने एविडिटी बायोसाइंसेज (Avidity Biosciences) के अधिग्रहण के माध्यम से अपनी न्यूरोमस्कुलर पाइपलाइन में जोड़ा था।