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ノバルティス、筋強直性ジストロフィー治療薬の後期臨床試験で目標未達
スイスの製薬大手ノバルティスは火曜日、開発中の筋強直性ジストロフィー1型（DM1）治療薬「delpacibart etedesiran（デル・デシラン）」が、後期臨床試験において主要評価項目を達成できなかったと発表した。現在、DM1には承認された治療法がなく、今回の結果は治療薬開発における課題を浮き彫りにした。
試験結果の詳細
グローバルで実施された第III相「HARBOR」試験では、約150人のDM1患者が対象となった。54週間にわたる無作為化二重盲検プラセボ対照試験の結果、デル・デシランは主要評価項目である「ビデオハンドオープニングタイム」（手の筋肉の硬直を測定する指標）において、プラセボと比較して統計的に有意な改善を示せなかった。
一方でノバルティスは、他の評価項目や追加の分析では臨床的活性の証拠が示されたとしている。また、安全性に関する所見は、以前に報告されたデータと概ね一致していた。
今後の開発と財務への影響
ノバルティスは今後、試験の全データセットを評価し、保健当局と協議の上でデル・デシランの最も適切な開発経路を決定する方針だ。同社の最高医学責任者であるシュリーラム・アラディエ氏は、「DM1のような複雑な疾患の治療法開発は依然として困難であり、後退は科学的進歩の一部だ」とコメントした。
Adこの開発の後退にもかかわらず、ノバルティスは2025年から2030年までの5年間の売上高の年平均成長率（CAGR）見通しである5～6%を維持すると表明しており、今回の結果が同社の全体的な財務見通しに与える影響は限定的との見方を示した。
背景とパイプライン
DM1は、DMPK遺伝子内のDNA配列の異常な繰り返しが原因で発症する進行性の神経筋疾患。デル・デシランは、疾患の原因となるメッセンジャーRNAを標的として分解するように設計された「抗体オリゴヌクレオチド複合体（AOC）」と呼ばれる新しいタイプの薬剤である。
同剤は米国食品医薬品局（FDA）から希少疾病用医薬品、ファストトラック、画期的治療薬の指定を受けており、期待が寄せられていた。ノバルティスはAvidity Biosciences社の買収を通じて、デル・デシランを含む3つのAOC治療薬をパイプラインに加えており、他の2つの薬剤開発は進展している。