노바티스, 1형 근긴장성 이영양증 치료제 임상 3상 실패... 개발 전망 '흐림'

스위스 제약사 노바티스(Novartis)는 개발 중이던 1형 근긴장성 이영양증(DM1) 실험 약물 '델파시바트 에테데시란(del-desiran)'이 후기 임상시험에서 1차 평가지표를 달성하지 못했다고 화요일 발표했다. 이는 현재까지 승인된 치료법이 없는 희귀 신경근육질환 환자들에게는 아쉬운 소식이다.

임상 3상 주요 결과

이번 글로벌 임상 3상(HARBOR 연구)은 약 150명의 DM1 환자를 대상으로 54주간 무작위, 이중맹검, 위약 대조 방식으로 진행되었다. 노바티스에 따르면, '델파시바트 에테데시란'은 위약 대비 1차 평가지표인 '비디오 손 펴기 시간(video hand opening time)'에서 통계적으로 유의미한 개선을 보이지 못했다. 이 지표는 손 근육의 경직도를 측정하는 핵심 척도다.

다만 회사 측은 다른 측정 지표 및 추가 분석에서는 임상적 활성의 증거가 관찰되었으며, 안전성 프로파일은 이전에 보고된 데이터와 일관성을 유지했다고 덧붙였다. 노바티스는 전체 데이터세트를 평가하고 보건 당국과 협의하여 해당 약물의 가장 적절한 개발 경로를 결정할 계획이라고 밝혔다.

불확실성 속 회사 입장

슈리람 아라디에 노바티스 개발부문 사장 겸 최고의료책임자는 "수십 년의 연구에도 불구하고 DM1에 대한 승인된 치료 옵션은 여전히 없다"며 "DM1과 같은 복잡한 질병에 대한 치료법 개발은 여전히 어려운 과제이며, 좌절은 과학적 진보의 일부"라고 말했다.

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'델파시바트 에테데시란'은 질병을 유발하는 DMPK 메신저 RNA를 표적으로 삼아 분해하도록 설계된 항체-올리고뉴클레오타이드 접합체(AOC)다. 이 약물은 미국 식품의약국(FDA)으로부터 희귀의약품, 패스트트랙, 혁신치료제로 지정받았으며 유럽연합(EU)에서도 희귀의약품 지위를 획득한 바 있어 기대를 모았으나, 이번 결과로 향후 개발 경로에 불확실성이 커졌다.

파이프라인 및 재무 전망에 미치는 영향

이번 임상 실패에도 불구하고 노바티스는 2025년에서 2030년까지의 5개년 매출 연평균 성장률(CAGR) 가이던스인 5~6%를 그대로 유지한다고 밝혔다. 이는 이번 단일 약물 개발 실패가 회사의 전반적인 재무 전망에 미치는 영향은 제한적임을 시사한다.

'델파시바트 에테데시란'은 노바티스가 어비디티 바이오사이언시스(Avidity Biosciences) 인수를 통해 확보한 3개의 AOC 치료제 중 하나다. 다른 두 후보물질은 순조롭게 개발이 진행 중인 것으로 알려졌다. 이로 인해 투자자들은 노바티스의 신경근육질환 파이프라인 전체에 대한 신뢰를 완전히 잃지는 않을 것으로 보인다.