ยาโรคกล้ามเนื้อเสื่อมของ Novartis ไม่ผ่านการทดลองระยะสุดท้าย กระทบความหวังในการพัฒนา

บริษัทโนวาร์ติส (Novartis) เปิดเผยว่ายาทดลอง delpacibart etedesiran (del-desiran) สำหรับรักษาโรคกล้ามเนื้อเสื่อมชนิดที่ 1 (myotonic dystrophy type 1 หรือ DM1) ไม่สามารถบรรลุเป้าหมายหลักในการทดลองทางคลินิกระยะสุดท้ายได้ ซึ่งถือเป็นความพ่ายแพ้ครั้งสำคัญสำหรับผู้ป่วยโรคนี้ที่ยังไม่มีวิธีการรักษาที่ได้รับการอนุมัติอย่างเป็นทางการ

รายละเอียดการทดลองทางคลินิก

การทดลองทางคลินิกระยะที่ 3 ที่มีชื่อว่า HARBOR ซึ่งเป็นการศึกษาแบบสุ่ม ปกปิดสองทาง และมีกลุ่มควบคุมที่ได้รับยาหลอก (placebo-controlled) เป็นระยะเวลา 54 สัปดาห์ โดยมีผู้เข้าร่วมประมาณ 150 คนทั่วโลก

ผลการทดลองพบว่ายา del-desiran ไม่สามารถแสดงให้เห็นถึงการปรับปรุงที่ดีขึ้นอย่างมีนัยสำคัญทางสถิติเมื่อเทียบกับยาหลอกในเป้าหมายหลัก (primary endpoint) ซึ่งคือการวัดเวลาการคลายมือผ่านวิดีโอ (video hand opening time) เพื่อประเมินอาการกล้ามเนื้อแข็งเกร็ง อย่างไรก็ตาม บริษัทยังระบุว่าพบหลักฐานของฤทธิ์ยาในทางคลินิกจากการวัดผลในด้านอื่นๆ และการวิเคราะห์เพิ่มเติม โดยข้อมูลด้านความปลอดภัยโดยรวมยังคงสอดคล้องกับข้อมูลที่เคยรายงานก่อนหน้านี้

ผลกระทบและก้าวต่อไป

ความล้มเหลวครั้งนี้สร้างความผิดหวังให้กับแวดวงการแพทย์และผู้ป่วย เนื่องจาก DM1 เป็นโรคเกี่ยวกับระบบประสาทและกล้ามเนื้อที่進行ไปอย่างต่อเนื่องและยังไม่มีทางรักษาที่ได้รับการอนุมัติ ชรีราม อารัธเย ประธานฝ่ายพัฒนาและประธานเจ้าหน้าที่ฝ่ายการแพทย์ของโนวาร์ติส กล่าวว่า "การพัฒนายาสำหรับโรคที่ซับซ้อนอย่าง DM1 ยังคงเป็นเรื่องท้าทาย และอุปสรรคก็เป็นส่วนหนึ่งของความก้าวหน้าทางวิทยาศาสตร์"

Ad

ยา del-desiran เป็นยาในกลุ่ม antibody oligonucleotide conjugate ซึ่งออกแบบมาเพื่อมุ่งเป้าและทำลาย messenger RNA (mRNA) ที่เป็นสาเหตุของโรค โนวาร์ติสระบุว่าจะทำการประเมินชุดข้อมูลทั้งหมดและหารือกับหน่วยงานกำกับดูแลด้านสุขภาพเพื่อกำหนดแนวทางการพัฒนาที่เหมาะสมที่สุดสำหรับยาตัวนี้ต่อไป

มุมมองสำหรับนักลงทุน

แม้จะเผชิญกับข่าวร้ายจากการทดลอง แต่โนวาร์ติสยังคงยืนยันเป้าหมายอัตราการเติบโตเฉลี่ยต่อปี (CAGR) ของยอดขายที่ 5% ถึง 6% ในช่วงปี 2025 ถึง 2030

นักลงทุนควรทราบว่า del-desiran เป็นหนึ่งในสามของยาประเภท antibody oligonucleotide conjugate ที่โนวาร์ติสได้มาจากการเข้าซื้อกิจการ Avidity Biosciences โดยยาอีกสองตัวในกลุ่มนี้ยังคงมีความคืบหน้าในการพัฒนา:

• Delpacibart zotadirsen สำหรับโรคกล้ามเนื้อเสื่อมดูเชน (Duchenne muscular dystrophy) ได้ยื่นขออนุมัติแบบเร่งด่วนกับ FDA และได้รับการพิจารณาเป็นพิเศษแล้ว
• Delpacibart braxlosiran สำหรับโรคกล้ามเนื้อเสื่อมชนิด FSHD (facioscapulohumeral muscular dystrophy) อยู่ในระหว่างการวางแผนหารือกับ FDA เกี่ยวกับขั้นตอนต่อไป