Story
Thuốc điều trị loạn dưỡng cơ của Novartis thất bại trong thử nghiệm giai đoạn cuối
Tập đoàn dược phẩm Thụy Sĩ Novartis hôm thứ Ba cho biết thuốc thử nghiệm delpacibart etedesiran (del-desiran) điều trị bệnh loạn dưỡng cơ loại 1 (DM1) đã không đạt được mục tiêu chính trong một thử nghiệm lâm sàng giai đoạn cuối. Đây là một bước lùi đối với các bệnh nhân mắc căn bệnh hiện chưa có phương pháp điều trị nào được phê duyệt.
Chi tiết kết quả thử nghiệm
Nghiên cứu Giai đoạn III toàn cầu mang tên HARBOR, với sự tham gia của khoảng 150 người mắc bệnh DM1, đã không cho thấy sự cải thiện có ý nghĩa thống kê so với giả dược ở tiêu chí đánh giá chính. Tiêu chí này là thời gian mở bàn tay qua video, một phép đo dùng để đánh giá độ cứng cơ bàn tay.
Nghiên cứu kéo dài 54 tuần, được thực hiện theo phương pháp ngẫu nhiên, mù đôi và có đối chứng với giả dược. Mặc dù thất bại ở mục tiêu chính, Novartis cho biết nghiên cứu đã cho thấy "bằng chứng về hoạt động lâm sàng ở các thước đo khác". Dữ liệu về độ an toàn nhìn chung nhất quán với các báo cáo trước đây.
Công ty cho biết sẽ đánh giá toàn bộ bộ dữ liệu và làm việc với các cơ quan y tế để xác định con đường phát triển phù hợp nhất cho del-desiran trong tương lai.
Bối cảnh và tác động
AdDM1 là một bệnh lý thần kinh cơ tiến triển không có phương pháp điều trị được cấp phép, gây ra gánh nặng đáng kể hàng ngày cho bệnh nhân và người chăm sóc. Del-desiran là một loại thuốc liên hợp kháng thể-oligonucleotide, được thiết kế để nhắm mục tiêu và phá vỡ ARN thông tin (mRNA) của gen DMPK gây bệnh.
Shreeram Aradhye, Chủ tịch Phát triển và Giám đốc Y khoa của Novartis, cho biết: "Phát triển các liệu pháp cho một căn bệnh phức tạp như DM1 vẫn còn nhiều thách thức, và những thất bại là một phần của quá trình tiến bộ khoa học." Loại thuốc này trước đó đã nhận được các chỉ định quan trọng từ Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ (FDA), bao gồm Thuốc cho bệnh hiếm, Thẩm định nhanh và Liệu pháp đột phá.
Triển vọng của Novartis
Bất chấp kết quả đáng thất vọng này, Novartis tuyên bố vẫn duy trì dự báo về tốc độ tăng trưởng kép hàng năm (CAGR) cho doanh thu trong 5 năm tới ở mức 5% đến 6% trong giai đoạn 2025-2030. Điều này cho thấy công ty không coi thất bại của một loại thuốc là ảnh hưởng lớn đến triển vọng tài chính tổng thể.
Del-desiran là một trong ba liệu pháp liên hợp kháng thể-oligonucleotide mà Novartis bổ sung vào danh mục thuốc điều trị bệnh thần kinh cơ thông qua việc mua lại Avidity Biosciences. Hai loại thuốc còn lại trong danh mục này vẫn đang có những bước tiến tích cực cho các bệnh lý khác.