生物技术行业呼吁FDA：药物审批应基于科学而非政治

在经历了一系列高层变动和政治干预风波后，美国生物技术专家和行业高管正密切关注美国食品药品监督管理局（FDA）的未来走向。他们对FDA计划招聘数千名员工并更新临床试验标准的举措表示欢迎，但同时强烈呼吁，确保该机构的药物审查过程严格基于科学，不受政治因素干扰。

人事动荡引发行业担忧

据路透社报道，在卫生部长小罗伯特·F·肯尼迪（Robert F. Kennedy Jr.）的领导下，FDA因裁员和离职已流失超过3,000名员工，其中包括关键部门的负责人。自2025年1月以来，FDA的主要药物审查部门已经更换了六位不同的领导者，目前也由临时主管负责。

风险投资倡导组织Incubate Coalition的政策总监John Guy指出：“监管的可预测性是确保有前景的科学成果最终能惠及患者的关键。”他认为，该机构当前的优先事项应该是“重建持久的科学专长”。生物技术创新组织（BIO）首席执行官John Crowley则将此轮裁员形容为“DOGE（政府效率部）的破坏球”。

政治干预科学的指控

近几个月，包括FDA资深癌症部门负责人Richard Pazdur在内的多位前任官员批评该机构过于政治化。据称，在前局长Marty Makary任职期间，一些关于药物和疫苗的关键决策由他和他的部门负责人做出，而非基于独立的科学评估。Makary已于5月在日益增长的批评声中辞职。

引发争议的事件包括：

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• Moderna的mRNA流感疫苗：据报道，生物制品部门负责人Vinay Prasad最初拒绝审查Moderna的申请，此举被认为与长期以反疫苗观点著称的卫生部长肯尼迪的立场有关。在Moderna直接向白宫申诉后，Prasad才改变决定接受了申请。
• 亨廷顿病疗法：Makary曾公开批评一项针对亨廷顿病的治疗方案申请，据信该方案是来自荷兰公司UniQure的基因疗法，这加剧了外界对于制药商和患者受到不公待遇的担忧。

对此，美国卫生与公众服务部（HHS）发言人Emily Hilliard在一封电子邮件中回应称，“暗示该机构的监管行动反映了政治而非科学，是对FDA审查过程及其敬业的科学家、医生和其他专家的辛勤工作的歪曲。”

重建计划与市场展望

为应对挑战，FDA自6月初以来宣布了多项改革计划，包括填补2,200个空缺职位、缩短临床试验时间以及加速细胞和基因疗法的开发。这些政策部分是为应对全球竞争，尤其是在临床试验数量上已超过美国的中国。

尽管内部动荡，FDA迄今仍维持了正常的药物批准速度。但John Guy警告称，“投资者正在密切关注”。前FDA局长Scott Gottlieb在最近的一篇社论中写道，近期的高层离职为反思“政治权力与科学判断之间的界限”提供了契机。

目前，据两位匿名知情人士透露，白宫似乎正考虑三名候选人担任FDA新局长。业界普遍认为，恢复FDA科学人员在药物审查中的核心作用至关重要。律师事务所Hogan Lovells的全球监管律师Elizabeth Jungman表示，FDA领导层与药物审查之间的传统壁垒已被“穿透”，科学人员的角色能否完全恢复仍有待观察。