Cổ phiếu của Rafael Holdings giảm 25% khi thuốc của Niemann-Pick không đạt được mục tiêu trong thử nghiệm chính.

Cổ phiếu của Rafael Holdings Inc. (NYSE:RFL) giảm mạnh trong giao dịch trước giờ mở cửa thị trường hôm thứ Tư, giảm 25% sau khi công ty thông báo thử nghiệm lâm sàng giai đoạn 3 đối với phương pháp điều trị một căn bệnh hiếm gặp đã không đạt được mục tiêu chính.

Thử nghiệm không đạt được mục tiêu chính

Nghiên cứu TransportNPC đã đánh giá thuốc Trappsol Cyclo trên 94 bệnh nhân mắc bệnh Niemann-Pick loại C, một rối loạn di truyền hiếm gặp. Theo tuyên bố của công ty, thử nghiệm đã không đạt được ý nghĩa thống kê ở mục tiêu chính, đó là sự thay đổi trong Thang điểm mức độ nghiêm trọng lâm sàng NPC 4 lĩnh vực ở Tuần 96.

Mặc dù thuốc cho thấy tác dụng tích cực theo hướng thuận lợi, làm chậm tiến triển bệnh 64% so với giả dược, nhưng kết quả không có ý nghĩa thống kê, với giá trị p là 0,19. Giá trị p dưới 0,05 thường được coi là ngưỡng ý nghĩa thống kê trong các thử nghiệm lâm sàng.

Phân tích nhóm phụ cho thấy triển vọng

Mặc dù kết quả ban đầu không như mong đợi, Rafael Holdings đã nhấn mạnh dữ liệu tích cực từ phân tích nhóm phụ đã được lên kế hoạch trước. Phân tích này tập trung vào 78 bệnh nhân, tương đương khoảng 83% tổng số bệnh nhân tham gia nghiên cứu, những người cũng đang được điều trị nền bằng miglustat và/hoặc leucine.

Ad

Trong nhóm nhỏ này, Trappsol Cyclo đã chứng minh hiệu quả có ý nghĩa thống kê:

• Thuốc làm chậm tiến triển bệnh tới 71% so với giả dược ở tuần thứ 96.
• Kết quả có giá trị p là 0,046, đạt ngưỡng ý nghĩa thống kê.

Công ty cũng báo cáo rằng một phân tích sống sót riêng biệt đối với bệnh nhân mắc NPC khởi phát ở trẻ sơ sinh cho thấy phương pháp điều trị này có liên quan đến việc giảm 85% nguy cơ tử vong so với nhóm đối chứng tương ứng. Hồ sơ an toàn của thuốc phù hợp với các nghiên cứu trước đó, không có tín hiệu an toàn mới nào được ghi nhận.

Tác động thị trường và các bước tiếp theo

Việc không đạt được mục tiêu chính là một trở ngại đáng kể, vì nó tạo ra con đường khó khăn hơn để được phê duyệt theo quy định và là nguyên nhân trực tiếp dẫn đến sự sụt giảm giá cổ phiếu. Tuy nhiên, dựa trên cuộc họp trước đó với Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ (FDA), Rafael Holdings tuyên bố vẫn đang đi đúng hướng để nộp đơn xin cấp phép thuốc mới (NDA) vào quý 4 năm 2026.