由於尼曼-匹克病藥物未能達到主要試驗目標，Rafael Holdings股價暴跌25%。

拉斐爾控股公司（Rafael Holdings Inc.，NYSE：RFL）股價週三盤前交易中大幅下跌，跌幅高達25%，此前該公司宣布其針對一種罕見病治療的3期臨床試驗未能達到主要終點。

試驗未達主要終點

TransportNPC 研究評估了藥物 Trappsol Cyclo 對 94 名尼曼-匹克病 C 型（一種罕見的遺傳性疾病）患者的療效。根據該公司聲明，該試驗未達到其主要終點的統計學意義，即第 96 週時 4 項 NPC 臨床嚴重程度評分的變化。

雖然該藥物顯示出方向性有利的效果，與安慰劑相比，疾病進展減緩了 64%，但結果不具有統計意義，p 值為 0.19。在臨床試驗中，p 值低於 0.05 通常被認為是具有統計意義的閾值。

亞組分析顯示出正面前景

儘管整體結果不盡人意，Rafael Holdings 仍強調了預先規劃的亞組分析中得出的正面數據。該分析重點關注 78 名患者，約佔研究人群的 83%，這些患者同時接受了米格魯司他（miglustat）和/或亮氨酸（leucine）的背景治療。

Ad

在該特定亞組中，Trappsol Cyclo 顯示出具有統計意義的顯著療效：

• 與安慰劑相比，在第 96 週時，Trappsol Cyclo 使疾病進展減緩了 71%。
• 此結果的 p 值為 0.046，達到了統計顯著性閾值。

該公司還報告稱，一項針對嬰兒型鼻咽癌（NPC）患者的獨立生存分析表明，與匹配的外部對照組相比，該療法可使死亡風險降低 85%。該藥物的安全性與先前的研究結果一致，未觀察到新的安全性訊號。

市場影響及後續步驟

未能達到主要終點是一個重大挫折，因為它使監管審批之路更加艱難，也是股價下跌的直接催化劑。然而，根據先前與美國食品藥物管理局 (FDA) 的會議，Rafael Holdings 表示，公司仍有望在2026 年第四季提交新藥申請 (NDA)。