Saham Rafael Holdings Anjlok 25% karena Obat Niemann-Pick Gagal Memenuhi Target Uji Klinis Utama

Saham Rafael Holdings Inc. (NYSE:RFL) anjlok tajam dalam perdagangan prapasar pada hari Rabu, turun 25% setelah perusahaan mengumumkan uji klinis Fase 3 untuk pengobatan penyakit langka gagal mencapai tujuan utamanya.

Uji Coba Gagal Mencapai Tujuan Utama

Studi TransportNPC mengevaluasi obat Trappsol Cyclo pada 94 pasien dengan Penyakit Niemann-Pick Tipe C, suatu kelainan genetik langka. Menurut pernyataan perusahaan, uji coba tersebut tidak mencapai signifikansi statistik pada tujuan utamanya, yaitu perubahan pada Skala Keparahan Klinis NPC 4 domain pada Minggu ke-96.

Meskipun obat tersebut menunjukkan efek yang menguntungkan, memperlambat perkembangan penyakit sebesar 64% dibandingkan dengan plasebo, hasilnya tidak signifikan secara statistik, dengan nilai p 0,19. Nilai p di bawah 0,05 biasanya dianggap sebagai ambang batas signifikansi statistik dalam uji klinis.

Analisis Subkelompok Menunjukkan Hasil yang Menjanjikan

Meskipun hasil utama gagal, Rafael Holdings menyoroti data positif dari analisis subkelompok yang telah direncanakan sebelumnya. Analisis ini berfokus pada 78 pasien, atau sekitar 83% dari populasi studi, yang juga menerima terapi latar belakang dengan miglustat dan/atau leusin.

Ad

Dalam subkelompok khusus ini, Trappsol Cyclo menunjukkan efek yang signifikan secara statistik:

• Memperlambat perkembangan penyakit sebesar 71% dibandingkan dengan plasebo pada Minggu ke-96.
• Hasil tersebut memiliki nilai p 0,046, memenuhi ambang batas signifikansi.

Perusahaan juga melaporkan bahwa analisis kelangsungan hidup terpisah untuk pasien dengan NPC onset infantil menunjukkan bahwa pengobatan tersebut dikaitkan dengan pengurangan risiko kematian sebesar 85% dibandingkan dengan kontrol eksternal yang sesuai. Profil keamanan obat konsisten dengan studi sebelumnya, tanpa adanya sinyal keamanan baru yang diamati.

Dampak Pasar dan Langkah Selanjutnya

Kegagalan untuk memenuhi target utama merupakan kemunduran yang signifikan, karena menciptakan jalur yang lebih menantang menuju persetujuan regulasi dan menjadi katalis langsung bagi penurunan harga saham. Namun, berdasarkan pertemuan sebelumnya dengan Badan Pengawas Obat dan Makanan AS (FDA), Rafael Holdings menyatakan bahwa mereka tetap berada di jalur yang tepat untuk mengajukan Permohonan Obat Baru (NDA) pada kuartal keempat tahun 2026.