由于尼曼-匹克病药物未能达到主要试验目标，Rafael Holdings股价暴跌25%。

拉斐尔控股公司（Rafael Holdings Inc.，纽约证券交易所代码：RFL）股价周三盘前交易中大幅下跌，跌幅高达25%，此前该公司宣布其针对一种罕见病治疗的3期临床试验未能达到主要终点。

试验未达到主要终点

TransportNPC 研究评估了药物 Trappsol Cyclo 对 94 名尼曼-匹克病 C 型（一种罕见的遗传性疾病）患者的疗效。根据该公司声明，该试验未达到其主要终点的统计学意义，即第 96 周时 4 项 NPC 临床严重程度评分的变化。

虽然该药物显示出方向性有利的效果，与安慰剂相比，疾病进展减缓了 64%，但结果不具有统计学意义，p 值为 0.19。在临床试验中，p 值低于 0.05 通常被认为是具有统计学意义的阈值。

亚组分析显示出积极前景

尽管总体结果不尽如人意，Rafael Holdings 仍强调了预先计划的亚组分析中得出的积极数据。该分析重点关注 78 名患者，约占研究人群的 83%，这些患者同时接受了米格鲁司他（miglustat）和/或亮氨酸（leucine）的背景治疗。

Ad

在该特定亚组中，Trappsol Cyclo 显示出具有统计学意义的显著疗效：

• 与安慰剂相比，在第 96 周时，Trappsol Cyclo 使疾病进展减缓了 71%。
• 该结果的 p 值为 0.046，达到了统计学显著性阈值。

该公司还报告称，一项针对婴儿型鼻咽癌（NPC）患者的独立生存分析表明，与匹配的外部对照组相比，该疗法可使死亡风险降低 85%。该药物的安全性与之前的研究结果一致，未观察到新的安全性信号。

市场影响及后续步骤

未能达到主要终点是一个重大挫折，因为它使监管审批之路更加艰难，也是股价下跌的直接催化剂。然而，根据此前与美国食品药品监督管理局 (FDA) 的会议，Rafael Holdings 表示，公司仍有望在2026 年第四季度提交新药申请 (NDA)。