ラファエル・ホールディングスの株価、ニーマン・ピック病治療薬が主要臨床試験の目標を達成できず25％下落

ラファエル・ホールディングス（NYSE:RFL）の株価は、水曜日のプレマーケット取引で急落し、25%下落した。これは、同社が希少疾患治療薬の第3相臨床試験で主要評価項目を達成できなかったと発表したことを受けたもの。

試験、主要評価項目を達成できず

TransportNPC試験では、希少遺伝性疾患であるニーマン・ピック病C型患者94名を対象に、薬剤Trappsol Cycloの有効性を評価した。同社の発表によると、試験は主要評価項目である96週時点での4領域からなるNPC臨床重症度スケールの変化において、統計的に有意な結果を達成できなかった。

薬剤はプラセボと比較して疾患進行を64%遅らせるという、方向性としては良好な効果を示したものの、統計的に有意な結果は得られず、p値は0.19であった。臨床試験において、統計的有意性の閾値は通常p値が0.05未満とされている。

サブグループ解析で有望な結果

主要評価項目では期待外れの結果となったものの、ラファエル・ホールディングスは、事前に計画されたサブグループ解析で良好なデータが得られたことを発表しました。この解析は、ミグルスタットおよび／またはロイシンによる併用療法を受けていた78名の患者（試験対象集団の約83%）を対象としています。

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この特定のサブグループにおいて、トラップソル・シクロは統計的に有意な効果を示しました。

• 96週時点で、プラセボと比較して疾患進行を71%遅延させました。
• この結果はp値0.046であり、有意水準を満たしています。

同社はまた、乳児期発症型鼻咽頭癌（NPC）患者を対象とした別の生存解析において、トラップソル・シクロによる治療が、マッチングさせた外部対照群と比較して死亡リスクを85%減少させたことを報告しました。薬剤の安全性プロファイルはこれまでの研究結果と一致しており、新たな安全性シグナルは認められませんでした。

市場への影響と今後の展開

主要評価項目を達成できなかったことは、規制当局の承認取得への道のりをより困難にする重大な後退であり、株価下落の直接的な引き金となりました。しかしながら、ラファエル・ホールディングスは、米国食品医薬品局（FDA）との以前の会合に基づき、2026年第4四半期に新薬承認申請（NDA）を提出する予定であると述べています。