नीमन-पिक की दवा के मुख्य परीक्षण लक्ष्य को पूरा करने में विफल रहने के कारण राफेल होल्डिंग्स के शेयरों में 25% की गिरावट आई।

राफेल होल्डिंग्स इंक. (NYSE:RFL) के शेयर बुधवार को प्री-मार्केट ट्रेडिंग में तेज़ी से गिरे और कंपनी द्वारा एक दुर्लभ बीमारी के उपचार के लिए किए गए तीसरे चरण के क्लिनिकल परीक्षण के प्राथमिक लक्ष्य को पूरा न कर पाने की घोषणा के बाद 25% तक नीचे आ गए।

परीक्षण में प्राथमिक लक्ष्य की कमी

ट्रांसपोर्टएनपीसी अध्ययन में नीमन-पिक रोग टाइप सी, एक दुर्लभ आनुवंशिक विकार, से पीड़ित 94 रोगियों पर ट्रैप्सोल साइक्लो दवा का मूल्यांकन किया गया। कंपनी के बयान के अनुसार, परीक्षण अपने प्राथमिक लक्ष्य, जो कि 96वें सप्ताह में 4-डोमेन एनपीसी क्लिनिकल सीवियरिटी स्केल में परिवर्तन था, पर सांख्यिकीय रूप से महत्वपूर्ण परिणाम प्राप्त नहीं कर सका।

हालाँकि दवा ने प्लेसीबो की तुलना में रोग की प्रगति को 64% तक धीमा करके दिशात्मक रूप से अनुकूल प्रभाव दिखाया, लेकिन यह परिणाम सांख्यिकीय रूप से महत्वपूर्ण नहीं था, जिसका पी-मान 0.19 था। क्लिनिकल परीक्षणों में सांख्यिकीय महत्व के लिए आमतौर पर 0.05 से कम पी-मान को सीमा माना जाता है।

उपसमूह विश्लेषण से आशाजनक परिणाम

मुख्य परिणाम में विफलता के बावजूद, राफेल होल्डिंग्स ने पूर्व-नियोजित उपसमूह विश्लेषण से प्राप्त सकारात्मक आंकड़ों पर प्रकाश डाला। यह विश्लेषण 78 रोगियों पर केंद्रित था, जो अध्ययन समूह के लगभग 83% थे और जिन्हें माइग्लूस्टेट और/या ल्यूसीन के साथ पृष्ठभूमि चिकित्सा भी दी जा रही थी।

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इस विशिष्ट उपसमूह में, ट्रैप्सोल साइक्लो ने सांख्यिकीय रूप से महत्वपूर्ण प्रभाव दिखाया:

• इसने 96वें सप्ताह में प्लेसीबो की तुलना में रोग की प्रगति को 71% तक धीमा कर दिया।
• परिणाम का पी-मान 0.046 था, जो सार्थकता के लिए निर्धारित सीमा को पूरा करता है।

कंपनी ने यह भी बताया कि शिशु अवस्था में शुरू होने वाले एनपीसी से पीड़ित रोगियों के लिए किए गए एक अलग उत्तरजीविता विश्लेषण से पता चला कि उपचार से मिलान किए गए बाहरी नियंत्रणों की तुलना में मृत्यु दर के जोखिम में 85% की कमी आई है। दवा का सुरक्षा प्रोफाइल पिछले अध्ययनों के अनुरूप था, और कोई नया सुरक्षा संकेत नहीं देखा गया।

बाजार पर प्रभाव और आगे के कदम

प्राथमिक लक्ष्य को पूरा करने में विफलता एक महत्वपूर्ण झटका है, क्योंकि इससे नियामकीय मंजूरी प्राप्त करने की राह और भी चुनौतीपूर्ण हो जाती है और यही शेयर की गिरावट का तात्कालिक कारण था। हालांकि, अमेरिकी खाद्य एवं औषधि प्रशासन (एफडीए) के साथ हुई पिछली बैठक के आधार पर, राफेल होल्डिंग्स ने कहा कि वह 2026 की चौथी तिमाही में नई दवा आवेदन (एनडीए) प्रस्तुत करने की दिशा में आगे बढ़ रही है।