หุ้นของ Rafael Holdings ร่วงลง 25% หลังยาของ Niemann-Pick ไม่ผ่านเกณฑ์เป้าหมายหลักในการทดลอง

หุ้นของ Rafael Holdings Inc. (NYSE:RFL) ร่วงลงอย่างหนักในการซื้อขายก่อนเปิดตลาดในวันพุธ โดยลดลง 25% หลังจากที่บริษัทประกาศว่าการทดลองทางคลินิกระยะที่ 3 สำหรับการรักษาโรคหายากล้มเหลวในการบรรลุเป้าหมายหลัก

การทดลองไม่บรรลุเป้าหมายหลัก

การศึกษา TransportNPC ประเมินยา Trappsol Cyclo ในผู้ป่วย 94 รายที่เป็นโรค Niemann-Pick ชนิด C ซึ่งเป็นโรคทางพันธุกรรมที่หายาก ตามคำแถลงของบริษัท การทดลองไม่บรรลุความสำคัญทางสถิติในเป้าหมายหลัก ซึ่งก็คือการเปลี่ยนแปลงในมาตรวัดความรุนแรงทางคลินิกของ NPC 4 ด้าน ณ สัปดาห์ที่ 96

แม้ว่ายาจะแสดงผลในเชิงบวกในทิศทางหนึ่ง โดยชะลอการลุกลามของโรคได้ 64% เมื่อเทียบกับยาหลอก แต่ผลลัพธ์นั้นไม่มีนัยสำคัญทางสถิติ โดยมีค่า p-value เท่ากับ 0.19 ซึ่งโดยทั่วไปแล้วค่า p-value ที่ต่ำกว่า 0.05 ถือเป็นเกณฑ์สำหรับนัยสำคัญทางสถิติในการทดลองทางคลินิก

การวิเคราะห์กลุ่มย่อยแสดงให้เห็นถึงผลลัพธ์ที่น่าพอใจ

แม้ว่าผลลัพธ์โดยรวมจะไม่เป็นไปตามที่คาดหวัง แต่ Rafael Holdings ได้เน้นย้ำถึงข้อมูลเชิงบวกจากการวิเคราะห์กลุ่มย่อยที่วางแผนไว้ล่วงหน้า การวิเคราะห์นี้มุ่งเน้นไปที่ผู้ป่วย 78 ราย หรือประมาณ 83% ของประชากรในการศึกษา ซึ่งได้รับการรักษาด้วยยา miglustat และ/หรือ leucine ร่วมด้วย

Ad

ในกลุ่มย่อยเฉพาะนี้ Trappsol Cyclo แสดงให้เห็นถึงผลที่มีนัยสำคัญทางสถิติ:

• ช่วยชะลอการลุกลามของโรคได้ถึง 71% เมื่อเทียบกับยาหลอกในสัปดาห์ที่ 96
• ผลลัพธ์นี้มีค่า p-value เท่ากับ 0.046 ซึ่งตรงตามเกณฑ์ความสำคัญทางสถิติ

นอกจากนี้ บริษัทฯ ยังรายงานว่า การวิเคราะห์การรอดชีวิตแยกต่างหากสำหรับผู้ป่วยที่เป็นมะเร็งโพรงจมูกชนิดเริ่มเป็นในวัยเด็ก แสดงให้เห็นว่าการรักษานี้เกี่ยวข้องกับการลดความเสี่ยงต่อการเสียชีวิตลง 85% เมื่อเทียบกับกลุ่มควบคุมภายนอกที่จับคู่กัน โปรไฟล์ด้านความปลอดภัยของยาเป็นไปตามการศึกษาครั้งก่อนๆ โดยไม่พบสัญญาณความปลอดภัยใหม่ๆ

ผลกระทบต่อตลาดและขั้นตอนต่อไป

การไม่บรรลุเป้าหมายหลักถือเป็นอุปสรรคสำคัญ เนื่องจากทำให้กระบวนการขออนุมัติจากหน่วยงานกำกับดูแลมีความท้าทายมากขึ้น และเป็นสาเหตุโดยตรงที่ทำให้ราคาหุ้นลดลง อย่างไรก็ตาม จากการประชุมครั้งก่อนกับสำนักงานคณะกรรมการอาหารและยาแห่งสหรัฐอเมริกา (FDA) บริษัท Rafael Holdings ระบุว่ายังคงอยู่ในเส้นทางที่จะยื่นคำขอขึ้นทะเบียนยาใหม่ (NDA) ในไตรมาสที่สี่ของปี 2026