Story
Saham Rafael Holdings Menurun 25% Apabila Ubat Niemann-Pick Gagal Mencapai Matlamat Percubaan Utama
Summary
Saham Rafael Holdings (NYSE:RFL) menjunam selepas kajian Fasa 3 untuk Trappsol Cyclo terlepas titik akhir utamanya, mewujudkan ketidakpastian walaupun syarikat itu mengetengahkan keputusan positif yang signifikan secara statistik dalam subkumpulan pesakit utama.
Saham Rafael Holdings Inc. (NYSE:RFL) jatuh mendadak dalam dagangan prapasaran pada hari Rabu, jatuh 25% selepas syarikat itu mengumumkan percubaan klinikal Fasa 3 untuk rawatan penyakit jarang gagal memenuhi objektif utamanya.
Percubaan Terlepas Titik Akhir Utama
Kajian TransportNPC menilai ubat Trappsol Cyclo dalam 94 pesakit dengan Penyakit Niemann-Pick Jenis C, gangguan genetik yang jarang berlaku. Menurut kenyataan syarikat itu, percubaan itu tidak mencapai kepentingan statistik pada titik akhir utamanya, iaitu perubahan dalam Skala Keterukan Klinikal NPC 4-domain pada Minggu ke-96.
Walaupun ubat itu menunjukkan kesan yang menggalakkan secara arah, memperlahankan perkembangan penyakit sebanyak 64% berbanding plasebo, hasilnya tidak signifikan secara statistik, dengan nilai-p 0.19. Nilai-p di bawah 0.05 biasanya dianggap sebagai ambang untuk kepentingan statistik dalam percubaan klinikal.
Analisis Subkumpulan Menunjukkan Janji
Walaupun kegagalan barisan atasan, Rafael Holdings mengetengahkan data positif daripada analisis subkumpulan yang dirancang terlebih dahulu. Analisis ini memberi tumpuan kepada 78 pesakit, atau kira-kira 83% daripada populasi kajian, yang juga menerima terapi latar belakang dengan miglustat dan/atau leusin.
AdDalam subkumpulan khusus ini, Trappsol Cyclo menunjukkan kesan yang signifikan secara statistik:
- Ia memperlahankan perkembangan penyakit sebanyak 71% berbanding plasebo pada Minggu ke-96.
- Keputusan tersebut membawa nilai-p 0.046, memenuhi ambang kepentingan.
Syarikat itu juga melaporkan bahawa analisis survival berasingan untuk pesakit dengan NPC permulaan bayi menunjukkan rawatan tersebut dikaitkan dengan pengurangan 85% dalam risiko kematian berbanding kawalan luaran yang sepadan. Profil keselamatan ubat adalah konsisten dengan kajian terdahulu, tanpa isyarat keselamatan baharu diperhatikan.
Impak Pasaran dan Langkah Seterusnya
Kegagalan untuk memenuhi titik akhir utama merupakan satu kemunduran yang ketara, kerana ia mewujudkan laluan yang lebih mencabar untuk kelulusan kawal selia dan merupakan pemangkin segera untuk penurunan saham. Walau bagaimanapun, berdasarkan mesyuarat sebelum ini dengan Pentadbiran Makanan dan Ubat-ubatan A.S. (FDA), Rafael Holdings menyatakan ia kekal di landasan yang betul untuk mengemukakan Permohonan Ubat Baharu (NDA) pada suku keempat 2026.