Cổ phiếu ProMIS Neurosciences tăng vọt nhờ dữ liệu an toàn khả quan của thuốc điều trị Alzheimer

Cổ phiếu của công ty dược phẩm sinh học ProMIS Neurosciences Inc. (NASDAQ:PMN) đã tăng 13% trong phiên giao dịch hôm thứ Ba, sau khi công ty công bố dữ liệu an toàn và chỉ dấu sinh học tạm thời, mù đôi sau 6 tháng đầy tích cực cho thuốc PMN310 trong thử nghiệm Giai đoạn 1b PRECISE-AD đối với bệnh Alzheimer.

Dữ liệu an toàn nổi bật

Theo báo cáo của ProMIS, phân tích tạm thời trên 136 bệnh nhân Alzheimer cho thấy một hồ sơ an toàn rất đáng khích lệ. Đáng chú ý nhất, không có trường hợp nào bị bất thường hình ảnh liên quan đến amyloid dạng phù nề (ARIA-E), một tác dụng phụ nghiêm trọng về sưng não từng gây lo ngại ở các liệu pháp điều trị Alzheimer khác.

Kết quả này được ghi nhận trên tất cả các kiểu gen, bao gồm cả những người mang gen đồng hợp tử APOE4, nhóm có nguy cơ cao nhất. Các điểm dữ liệu an toàn chính bao gồm:

• Không có trường hợp ARIA-E nào được quan sát.
• Tổng tỷ lệ ARIA là 4,4%, tất cả đều là dạng vi xuất huyết (ARIA-H) nhẹ và không có triệu chứng.
• Không có biến cố bất lợi nghiêm trọng nào liên quan đến việc điều trị.
• Không có bệnh nhân nào phải ngừng thuốc do tác dụng phụ.

Tín hiệu ban đầu và cơ chế hoạt động

Ad

Ngoài dữ liệu an toàn, công ty cũng báo cáo các quan sát ban đầu về chỉ dấu sinh học. Trên cơ sở mù đôi (không phân biệt nhóm dùng thuốc và giả dược), 68,5% bệnh nhân cho thấy sự suy giảm nồng độ pTau217 trong huyết tương và 62,5% có sự suy giảm MTBR-tau243 trong dịch não tủy. ProMIS lưu ý rằng đây là những quan sát tạm thời và chưa phải là kết luận về hiệu quả của thuốc.

PMN310 được thiết kế để nhắm mục tiêu có chọn lọc vào các oligomer amyloid-beta độc hại, đồng thời tránh liên kết với các mảng bám amyloid. Cơ chế này được cho là có thể tách rời hiệu quả điều trị tiềm năng khỏi nguy cơ gây ra ARIA, vốn là một thách thức lớn đối với các loại thuốc cùng nhóm.

Ý nghĩa đối với nhà đầu tư

Phản ứng tích cực của thị trường cho thấy các nhà đầu tư lạc quan về tiềm năng của PMN310 trong việc trở thành một liệu pháp điều trị Alzheimer vừa hiệu quả vừa an toàn hơn. Việc không có ARIA-E là một yếu tố khác biệt quan trọng so với các phương pháp điều trị amyloid hiện có.

Ông Neil Warma, Giám đốc điều hành của ProMIS Neurosciences, cho biết: "Những dữ liệu tạm thời này củng cố luận điểm trung tâm của chúng tôi: bằng cách nhắm mục tiêu chọn lọc vào các oligomer độc hại, PMN310 có tiềm năng mang lại lợi ích của liệu pháp hướng amyloid mà không có gánh nặng ARIA đã hạn chế loại thuốc này." Thử nghiệm vẫn đang tiếp tục và được giữ mù, với kết quả tổng thể sau 12 tháng dự kiến sẽ được công bố vào quý đầu tiên của năm 2027.