Cổ phiếu Prime Medicine tăng vọt sau khi FDA phê duyệt liệu pháp chỉnh sửa gen cho thử nghiệm lâm sàng.

Cổ phiếu của Prime Medicine (NASDAQ:PRME) đã tăng hơn 12% trong giao dịch sau giờ đóng cửa hôm thứ Năm sau khi công ty thông báo đã nhận được sự chấp thuận từ Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ (FDA) cho đơn xin Thuốc Mới Nghiên cứu (IND) đối với PM647. Sự chấp thuận của cơ quan quản lý cho phép công ty chỉnh sửa gen này tiến hành các thử nghiệm lâm sàng trên người đối với liệu pháp nhắm mục tiêu vào bệnh thiếu hụt Alpha-1 Antitrypsin (AATD).

FDA bật đèn xanh cho thử nghiệm lâm sàng

Quyết định của FDA cho phép Prime Medicine tiến hành nghiên cứu lâm sàng giai đoạn 1/2 đối với PM647 tại Hoa Kỳ. Điều này đánh dấu một cột mốc quan trọng đối với công ty, đưa ứng cử viên điều trị thứ hai của họ vào giai đoạn phát triển lâm sàng.

PM647 là một liệu pháp chỉnh sửa gen *in vivo* được thiết kế để sửa chữa đột biến gen gây ra AATD. Theo công ty, liệu pháp này dự kiến sẽ được truyền tĩnh mạch một lần duy nhất để giải quyết cả các biểu hiện ở gan và phổi của bệnh.

Nhắm vào nguyên nhân gốc rễ của bệnh thiếu hụt alpha-1 antitrypsin (AATD)

Thiếu hụt alpha-1 antitrypsin là một rối loạn di truyền do đột biến gen SERPINA1 gây ra. PM647 được thiết kế đặc biệt để điều chỉnh đột biến E342K, nguyên nhân phổ biến nhất của bệnh. Tình trạng này ảnh hưởng đến khoảng 100.000 người ở Mỹ và 200.000 người trên khắp Mỹ và châu Âu mang kiểu gen PiZZ nghiêm trọng, hiện chưa có phương pháp điều trị nào được phê duyệt để giải quyết nguyên nhân di truyền cơ bản.

Ad

Liệu pháp này nhằm mục đích khôi phục quá trình sản xuất protein M-AAT chức năng của cơ thể. Công ty lưu ý rằng PM647 sử dụng cùng hệ thống phân phối hạt nano lipid hướng đến gan như chương trình nghiên cứu khác của họ, PM577a, đang được phát triển cho bệnh Wilson.

Bước tiếp theo của PM647

Prime Medicine dự định khởi động một thử nghiệm lâm sàng giai đoạn 1/2 toàn cầu, đơn nhóm, nhãn mở để đánh giá tính an toàn, khả năng dung nạp và hiệu quả sơ bộ của PM647 ở người lớn mắc bệnh thiếu hụt alpha-1 antitrypsin (AATD). Nghiên cứu sẽ bắt đầu bằng việc tuyển chọn bệnh nhân chỉ có triệu chứng ở phổi trước khi mở rộng sang một nhóm bệnh nhân riêng biệt mắc bệnh gan nghiêm trọng.

Các nhà đầu tư và cộng đồng y tế sẽ theo dõi sát sao dữ liệu lâm sàng ban đầu, mà công ty dự kiến sẽ có vào năm 2027. Sự chấp thuận này đánh dấu cột mốc pháp lý thứ hai của công ty trong những tháng gần đây, báo hiệu sự tiến bộ trong danh mục các liệu pháp chỉnh sửa gen của họ.