FDA द्वारा जीन एडिटिंग थेरेपी को क्लिनिकल ट्रायल के लिए मंजूरी मिलने के बाद प्राइम मेडिसिन के शेयरों में उछाल आया।

प्राइम मेडिसिन (NASDAQ:PRME) के शेयरों में गुरुवार को कारोबार बंद होने के बाद 12% से अधिक की बढ़ोतरी हुई, जब कंपनी ने घोषणा की कि उसे अमेरिकी खाद्य एवं औषधि प्रशासन (FDA) से PM647 के लिए उसके इन्वेस्टिगेशनल न्यू ड्रग (IND) आवेदन को मंजूरी मिल गई है। इस नियामक मंजूरी से जीन एडिटिंग कंपनी को अल्फा-1 एंटीट्रिप्सिन डेफिशिएंसी (AATD) को लक्षित करने वाली अपनी थेरेपी के लिए मानव नैदानिक परीक्षण शुरू करने की अनुमति मिल गई है।

FDA ने नैदानिक परीक्षण को हरी झंडी दी

FDA के इस निर्णय से प्राइम मेडिसिन को संयुक्त राज्य अमेरिका में PM647 के लिए चरण 1/2 नैदानिक अध्ययन शुरू करने की अनुमति मिल गई है। यह कंपनी के लिए एक महत्वपूर्ण उपलब्धि है, जिससे उसका दूसरा चिकित्सीय उम्मीदवार नैदानिक विकास के चरण में पहुंच गया है।

PM647 एक इन विवो जीन एडिटिंग थेरेपी है जिसे AATD का कारण बनने वाले आनुवंशिक उत्परिवर्तन को ठीक करने के लिए डिज़ाइन किया गया है। कंपनी के अनुसार, यह थेरेपी एक बार की अंतःशिरा जलसेक के रूप में दी जाएगी जो रोग के यकृत और फेफड़ों दोनों संबंधी लक्षणों को दूर करेगी।

एएटीडी के मूल कारण को लक्षित करना

अल्फा-1 एंटीट्रिप्सिन की कमी एक आनुवंशिक विकार है जो SERPINA1 जीन में उत्परिवर्तन के कारण होता है। PM647 को विशेष रूप से E342K उत्परिवर्तन को ठीक करने के लिए डिज़ाइन किया गया है, जो इस बीमारी का सबसे आम कारण है। यह स्थिति अमेरिका में अनुमानित 100,000 लोगों और अमेरिका और यूरोप में 200,000 लोगों को प्रभावित करती है, जिनमें गंभीर PiZZ जीनोटाइप होता है। वर्तमान में, इस बीमारी के अंतर्निहित आनुवंशिक कारण को दूर करने वाला कोई भी स्वीकृत उपचार उपलब्ध नहीं है।

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इस थेरेपी का उद्देश्य शरीर में कार्यात्मक M-AAT प्रोटीन के उत्पादन को बहाल करना है। कंपनी ने बताया कि PM647 उसी लिवर-डायरेक्टेड लिपिड नैनोपार्टिकल डिलीवरी सिस्टम का उपयोग करता है, जैसा कि इसके अन्य प्रायोगिक कार्यक्रम, PM577a में किया जाता है, जिसे विल्सन रोग के लिए विकसित किया जा रहा है।

PM647 का भविष्य क्या है?

प्राइम मेडिसिन ने एएटीडी से पीड़ित वयस्कों में PM647 की सुरक्षा, सहनशीलता और प्रारंभिक प्रभावकारिता का मूल्यांकन करने के लिए एक वैश्विक, एकल-आर्म, ओपन-लेबल चरण 1/2 परीक्षण शुरू करने की योजना बनाई है। यह अध्ययन फेफड़ों से संबंधित लक्षणों वाले रोगियों को शामिल करके शुरू होगा, जिसके बाद गंभीर यकृत रोग वाले रोगियों के एक अलग समूह तक इसका विस्तार किया जाएगा।

निवेशक और चिकित्सा समुदाय प्रारंभिक नैदानिक डेटा की प्रतीक्षा कर रहे हैं, जिसके कंपनी के 2027 में उपलब्ध होने की उम्मीद है। यह मंजूरी हाल के महीनों में कंपनी की दूसरी नियामक उपलब्धि है, जो जीन एडिटिंग थेरेपी के क्षेत्र में इसकी प्रगति का संकेत देती है।