Prime Medicine股價飆升，此前FDA批准基因編輯療法進行臨床試驗

Prime Medicine (NASDAQ:PRME) 股價在周四盤後交易中上漲超過 12%，此前該公司宣布其 PM647 研究性新藥 (IND) 申請已獲得美國食品藥品監督管理局 (FDA) 的批准。這項監管批准允許這家基因編輯公司開展針對 α-1 抗胰蛋白酶缺乏症 (AATD) 的療法的臨床試驗。

FDA 核准臨床試驗

FDA 的決定批准 Prime Medicine 在美國啟動 PM647 的 I/II 期臨床試驗。這對該公司而言是一個重要的里程碑，標誌著其第二個候選療法進入臨床開發階段。

PM647 是一種體內基因編輯療法，旨在糾正導致 AATD 的基因突變。據該公司稱，該療法計劃透過一次性靜脈輸注，同時治療該疾病的肝臟和肺部表現。

直擊 AATD 的根本病因

α1-抗胰蛋白酶缺乏症 (AATD) 是一種由 SERPINA1 基因突變引起的遺傳性疾病。 PM647 專門用於糾正 E342K 突變，這是該疾病最常見的原因。據估計，美國約有 10 萬人患有此病，而美國和歐洲則有 20 萬人攜帶嚴重的 PiZZ 基因型，目前尚無針對該基因型的核准治癒性療法。

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該療法旨在恢復人體產生功能性 M-AAT 蛋白的能力。該公司指出，PM647 採用與其另一項在研項目 PM577a（用於治療威爾遜氏症）相同的肝臟標靶脂質奈米顆粒遞送系統。

PM647 的下一步計劃

Prime Medicine 計畫啟動一項全球性、單臂、開放標籤的 1/2 期臨床試驗，以評估 PM647 在成人 AATD 患者中的安全性、耐受性和初步療效。研究將先招募僅有肺部症狀的患者，之後再擴展至另一組患有嚴重肝病的患者。

投資者和醫學界將密切關注初步臨床數據，該公司預計將於 2027 年公佈這些數據。這項獲批是該公司近幾個月來獲得的第二個監管里程碑，標誌著其基因編輯療法研發管線取得了進展。