FDAが遺伝子編集療法の臨床試験を承認したことを受け、プライム・メディシンの株価が急騰

プライム・メディシン（NASDAQ:PRME）の株価は、同社がPM647の治験薬申請（IND）について米国食品医薬品局（FDA）の承認を取得したと発表したことを受け、木曜日の時間外取引で12%以上上昇した。この承認により、同社はα1アンチトリプシン欠乏症（AATD）を標的とした治療薬のヒト臨床試験を開始できるようになった。

FDAが臨床試験を承認

FDAの決定により、プライム・メディシンは米国でPM647の第1/2相臨床試験を開始することが承認された。これは同社にとって重要な節目であり、2番目の治療薬候補を臨床開発段階へと進めることになる。

PM647は、AATDの原因となる遺伝子変異を修復するために設計された、生体内遺伝子編集療法である。同社によると、この治療薬は1回限りの静脈内投与で、AATDの肝臓と肺の両方の症状に対処することを目的としている。

AAT欠損症の根本原因へのアプローチ

α1-アンチトリプシン欠損症は、SERPINA1遺伝子の変異によって引き起こされる遺伝性疾患です。PM647は、この疾患の最も一般的な原因であるE342K変異を特異的に修復するように設計されています。この疾患は、米国で推定10万人、米国とヨーロッパを合わせると20万人が罹患しており、重症型のPiZZ遺伝子型を持つ患者がいます。現在、この遺伝子型に対する根治的治療法は承認されていません。

Ad

この治療法は、体内の機能的なM-AATタンパク質の産生を回復させることを目的としています。同社は、PM647が、ウィルソン病治療薬として開発中の別の治験薬PM577aと同じ、肝臓を標的とする脂質ナノ粒子送達システムを採用していると述べています。

PM647の今後の展望

プライム・メディシン社は、AATD（アンジオテンシンII受容体拮抗薬）成人患者を対象に、PM647の安全性、忍容性、および予備的有効性を評価するため、グローバル規模の単群非盲検第1/2相臨床試験を開始する予定です。本試験は、まず肺症状のみを有する患者を対象に開始し、その後、重度の肝疾患を有する患者群へと対象を拡大します。

投資家および医療関係者は、同社が2027年に発表予定の初期臨床データに注目しています。今回の承認は、同社にとってここ数ヶ月で2度目の規制上の重要な節目となり、遺伝子編集療法のパイプラインにおける進展を示すものです。