Saham Prime Medicine Melonjak Setelah FDA Memberikan Izin Uji Klinis untuk Terapi Pengeditan Gen

Saham Prime Medicine (NASDAQ:PRME) naik lebih dari 12% dalam perdagangan setelah jam kerja pada hari Kamis setelah perusahaan mengumumkan telah menerima izin dari Badan Pengawas Obat dan Makanan AS (FDA) untuk permohonan Obat Baru Investigasi (IND) untuk PM647. Izin regulasi ini memungkinkan perusahaan pengeditan gen tersebut untuk melanjutkan uji klinis pada manusia untuk terapi yang menargetkan Defisiensi Alpha-1 Antitrypsin (AATD).

FDA Memberi Lampu Hijau untuk Uji Klinis

Keputusan FDA memberi Prime Medicine lampu hijau untuk memulai studi klinis Fase 1/2 untuk PM647 di Amerika Serikat. Ini menandai tonggak penting bagi perusahaan, memindahkan kandidat terapi kedua mereka ke pengembangan klinis.

PM647 adalah terapi pengeditan gen *in vivo* yang dirancang untuk mengoreksi mutasi genetik yang menyebabkan AATD. Menurut perusahaan, terapi ini dimaksudkan sebagai infus intravena satu kali yang mengatasi manifestasi penyakit pada hati dan paru-paru.

Menargetkan Akar Penyebab Defisiensi AATD

Defisiensi Alfa-1 Antitrypsin adalah kelainan bawaan yang disebabkan oleh mutasi pada gen SERPINA1. PM647 dirancang khusus untuk mengoreksi mutasi E342K, penyebab paling umum dari penyakit ini. Kondisi ini memengaruhi sekitar 100.000 orang di AS dan 200.000 orang di seluruh AS dan Eropa yang membawa genotipe PiZZ yang parah, yang saat ini belum ada pengobatan kuratif yang disetujui untuk mengatasi penyebab genetik yang mendasarinya.

Ad

Terapi ini bertujuan untuk mengembalikan produksi protein M-AAT fungsional dalam tubuh. Perusahaan mencatat bahwa PM647 menggunakan sistem pengiriman nanopartikel lipid yang diarahkan ke hati yang sama dengan program investigasi lainnya, PM577a, yang sedang dikembangkan untuk penyakit Wilson.

Apa Langkah Selanjutnya untuk PM647

Prime Medicine berencana meluncurkan uji klinis Fase 1/2 global, satu kelompok, dan terbuka untuk mengevaluasi keamanan, tolerabilitas, dan efikasi awal PM647 pada orang dewasa dengan AATD. Studi ini akan dimulai dengan mendaftarkan pasien dengan gejala hanya pada paru-paru sebelum diperluas ke kelompok pasien terpisah dengan penyakit hati yang signifikan.

Investor dan komunitas medis akan mengamati data klinis awal, yang diharapkan perusahaan akan tersedia pada 2027. Persetujuan ini merupakan tonggak regulasi kedua perusahaan dalam beberapa bulan terakhir, menandakan kemajuan dalam lini produk terapi pengeditan gennya.