หุ้น Prime Medicine พุ่งขึ้นหลังจาก FDA อนุมัติการบำบัดด้วยการตัดต่อยีนสำหรับการทดลองทางคลินิก

หุ้นของ Prime Medicine (NASDAQ:PRME) ปรับตัวขึ้นกว่า 12% ในช่วงหลังปิดตลาดเมื่อวันพฤหัสบดี หลังจากที่บริษัทประกาศว่าได้รับการอนุมัติจากสำนักงานคณะกรรมการอาหารและยาแห่งสหรัฐอเมริกา (FDA) สำหรับการยื่นขออนุมัติยาใหม่เพื่อการวิจัย (IND) สำหรับ PM647 การอนุมัติจากหน่วยงานกำกับดูแลนี้ทำให้บริษัทผู้พัฒนาเทคโนโลยีการแก้ไขยีนสามารถดำเนินการทดลองทางคลินิกในมนุษย์ต่อไปได้ สำหรับการรักษาที่มุ่งเป้าไปที่ภาวะขาดแอลฟา-1 แอนติทริปซิน (AATD)

FDA อนุมัติการทดลองทางคลินิก

การตัดสินใจของ FDA ทำให้ Prime Medicine สามารถเริ่มการศึกษาทางคลินิกเฟส 1/2 สำหรับ PM647 ในสหรัฐอเมริกาได้ นี่ถือเป็นก้าวสำคัญสำหรับบริษัท โดยเป็นการนำยาตัวที่สองของบริษัทเข้าสู่การพัฒนาทางคลินิก

PM647 เป็นการบำบัดด้วยการแก้ไขยีนแบบ *in vivo* ที่ออกแบบมาเพื่อแก้ไขการกลายพันธุ์ทางพันธุกรรมที่ก่อให้เกิด AATD ตามที่บริษัทระบุ การรักษานี้มีจุดประสงค์เพื่อเป็นการให้ยาทางหลอดเลือดดำเพียงครั้งเดียว ซึ่งจะช่วยแก้ไขอาการที่เกี่ยวข้องกับตับและปอดของโรค

มุ่งเป้าไปที่ต้นตอของโรค AATD

ภาวะขาดแอลฟา-1 แอนติทริปซิน (Alpha-1 Antitrypsin Deficiency หรือ AATD) เป็นโรคทางพันธุกรรมที่เกิดจากการกลายพันธุ์ในยีน SERPINA1 PM647 ได้รับการออกแบบมาโดยเฉพาะเพื่อแก้ไขการกลายพันธุ์ E342K ซึ่งเป็นสาเหตุที่พบบ่อยที่สุดของโรคนี้ คาดว่ามีผู้ป่วยโรคนี้ประมาณ 100,000 คนในสหรัฐอเมริกา และ 200,000 คนทั่วสหรัฐอเมริกาและยุโรป ที่มีจีโนไทป์ PiZZ ที่รุนแรง ซึ่งปัจจุบันยังไม่มีการรักษาใดที่ได้รับการอนุมัติเพื่อแก้ไขสาเหตุทางพันธุกรรมที่แท้จริง

Ad

การรักษานี้มีเป้าหมายเพื่อฟื้นฟูการผลิตโปรตีน M-AAT ที่ใช้งานได้ของร่างกาย บริษัทระบุว่า PM647 ใช้ระบบนำส่งอนุภาคไขมันนาโนที่มุ่งเป้าไปที่ตับแบบเดียวกับที่ใช้ในโครงการวิจัยอื่นของบริษัท คือ PM577a ซึ่งกำลังพัฒนาเพื่อรักษาโรควิลสัน

อะไรต่อไปสำหรับ PM647

Prime Medicine วางแผนที่จะเริ่มการทดลองทางคลินิกระยะที่ 1/2 แบบเปิดฉลาก กลุ่มเดียว ทั่วโลก เพื่อประเมินความปลอดภัย ความทนทาน และประสิทธิภาพเบื้องต้นของ PM647 ในผู้ใหญ่ที่เป็นโรค AATD การศึกษาจะเริ่มต้นด้วยการรับผู้ป่วยที่มีอาการเฉพาะที่ปอดก่อน จากนั้นจึงขยายไปยังกลุ่มผู้ป่วยที่มีโรคตับรุนแรง

นักลงทุนและวงการแพทย์จะจับตาดูข้อมูลทางคลินิกเบื้องต้น ซึ่งบริษัทคาดว่าจะพร้อมใช้งานในปี 2027 การอนุมัตินี้ถือเป็นความสำเร็จด้านกฎระเบียบครั้งที่สองของบริษัทในรอบไม่กี่เดือนที่ผ่านมา ซึ่งบ่งชี้ถึงความคืบหน้าในกลุ่มผลิตภัณฑ์การรักษาด้วยการแก้ไขยีน