FDA가 유전자 편집 치료법의 임상 시험을 승인한 후 프라임 메디신 주가가 급등했습니다.

프라임 메디신(Prime Medicine, NASDAQ:PRME) 주가가 목요일 장 마감 후 시간외 거래에서 12% 이상 급등했습니다. 이는 회사가 미국 식품의약국(FDA)으로부터 알파-1 항트립신 결핍증(AATD) 치료제 PM647에 대한 임상시험계획(IND) 승인을 받았다는 발표에 따른 것입니다. 이번 FDA 승인으로 프라임 메디신은 AATD 치료제 PM647의 인체 임상시험을 진행할 수 있게 되었습니다.

FDA, 임상시험 승인

FDA의 이번 결정으로 프라임 메디신은 미국에서 PM647의 1/2상 임상시험을 시작할 수 있게 되었습니다. 이는 회사의 두 번째 치료제 후보 물질이 임상 개발 단계로 진입하는 중요한 이정표입니다.

PM647은 AATD를 유발하는 유전적 변이를 교정하도록 설계된 생체 내 유전자 편집 치료제입니다. 회사에 따르면, 이 치료제는 간과 폐 질환 증상 모두에 효과를 나타내는 1회 정맥 주입 방식으로 투여될 예정입니다.

AATD의 근본 원인 해결

알파-1 항트립신 결핍증(AATD)은 SERPINA1 유전자 돌연변이로 인해 발생하는 유전 질환입니다. PM647은 이 질환의 가장 흔한 원인인 E342K 돌연변이를 교정하도록 특별히 설계되었습니다. 이 질환은 미국에서 약 10만 명, 미국과 유럽을 합쳐 약 20만 명에게 영향을 미치며, 이들은 심각한 PiZZ 유전자형을 보유하고 있습니다. 현재까지 근본적인 유전적 원인을 해결하는 승인된 치료법은 없습니다.

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이 치료법은 체내 기능성 M-AAT 단백질 생성을 회복시키는 것을 목표로 합니다. 회사 측은 PM647이 윌슨병 치료를 위해 개발 중인 또 다른 임상 연구 프로그램인 PM577a와 동일한 간 표적 지질 나노입자 전달 시스템을 사용한다고 밝혔습니다.

PM647의 향후 계획

프라임 메디신(Prime Medicine)은 AATD(알파-항트로포이에틴 결핍증) 성인 환자를 대상으로 PM647의 안전성, 내약성 및 예비 효능을 평가하는 글로벌 단일군 공개 라벨 1/2상 임상시험을 시작할 계획입니다. 이 연구는 폐 증상만 있는 환자를 대상으로 시작하여, 중증 간 질환을 동반한 별도의 환자군으로 확대될 예정입니다.

투자자와 의료계는 초기 임상 데이터에 주목할 것이며, 회사는 해당 데이터가 2027년에 나올 것으로 예상하고 있습니다. 이번 승인은 최근 몇 달 동안 회사가 달성한 두 번째 중요한 규제 이정표로, 유전자 편집 치료제 파이프라인의 진전을 의미합니다.