Prime Medicine股价飙升，此前FDA批准基因编辑疗法进行临床试验

Prime Medicine (NASDAQ:PRME) 股价在周四盘后交易中上涨超过 12%，此前该公司宣布其 PM647 研究性新药 (IND) 申请已获得美国食品药品监督管理局 (FDA) 的批准。这项监管批准允许这家基因编辑公司开展针对 α-1 抗胰蛋白酶缺乏症 (AATD) 的疗法的临床试验。

FDA 批准临床试验

FDA 的决定批准 Prime Medicine 在美国启动 PM647 的 I/II 期临床试验。这对该公司而言是一个重要的里程碑，标志着其第二个候选疗法进入临床开发阶段。

PM647 是一种体内基因编辑疗法，旨在纠正导致 AATD 的基因突变。据该公司称，该疗法计划通过一次性静脉输注，同时治疗该疾病的肝脏和肺部表现。

直击 AATD 的根本病因

α1-抗胰蛋白酶缺乏症 (AATD) 是一种由 SERPINA1 基因突变引起的遗传性疾病。PM647 专门用于纠正 E342K 突变，这是该疾病最常见的病因。据估计，美国约有 10 万人患有此病，而美国和欧洲则有 20 万人携带严重的 PiZZ 基因型，目前尚无针对该基因型的获批治愈性疗法。

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该疗法旨在恢复人体产生功能性 M-AAT 蛋白的能力。该公司指出，PM647 采用与其另一项在研项目 PM577a（用于治疗威尔逊病）相同的肝脏靶向脂质纳米颗粒递送系统。

PM647 的下一步计划

Prime Medicine 计划启动一项全球性、单臂、开放标签的 1/2 期临床试验，以评估 PM647 在成人 AATD 患者中的安全性、耐受性和初步疗效。该研究将首先招募仅有肺部症状的患者，之后再扩展至另一组患有严重肝病的患者。

投资者和医学界将密切关注初步临床数据，该公司预计将于 2027 年公布这些数据。此次获批是该公司近几个月来获得的第二个监管里程碑，标志着其基因编辑疗法研发管线取得了进展。