Cổ phiếu Nuvation Bio tăng vọt sau kế hoạch mở rộng thử nghiệm thuốc trị u não safusidenib

Cổ phiếu của Nuvation Bio Inc (NYSE:NUVB) đã tăng 7% trong phiên giao dịch ngày thứ Hai sau khi công ty công nghệ sinh học này công bố dữ liệu cập nhật từ thử nghiệm Giai đoạn 2 cho thuốc safusidenib và kế hoạch mở rộng chương trình phát triển lâm sàng với hai nghiên cứu mới.

Dữ liệu Giai đoạn 2 đầy hứa hẹn

Công ty chuyên về ung thư học có trụ sở tại New York đã báo cáo dữ liệu cập nhật từ nghiên cứu Giai đoạn 2 (J201) tại Nhật Bản trên 27 bệnh nhân. Kết quả cho thấy những tín hiệu tích cực ở các bệnh nhân mắc u thần kinh đệm cấp độ 2 có đột biến gen IDH1 chưa từng điều trị bằng hóa trị và xạ trị.

• Tỷ lệ đáp ứng khách quan (ORR) được xác nhận là 52%.
• Tỷ lệ sống không tiến triển bệnh (PFS) sau 36 tháng đạt 79%.
• Thời gian sống không tiến triển bệnh trung vị chưa đạt được sau thời gian theo dõi trung vị là 38,8 tháng.

Theo Nuvation Bio, chỉ có một bệnh nhân từng đáp ứng với điều trị sau đó bị bệnh tiến triển trở lại và không có tín hiệu an toàn mới nào được ghi nhận.

Mở rộng chương trình phát triển lâm sàng

Với kết quả khả quan này, Nuvation Bio đã công bố kế hoạch khởi động hai nghiên cứu mới để đánh giá sâu hơn về tiềm năng của safusidenib.

Ad

Thứ nhất, một nghiên cứu Giai đoạn 3 then chốt sẽ được tiến hành bên ngoài Hoa Kỳ, tuyển khoảng 140 bệnh nhân mắc u thần kinh đệm cấp độ 2 có đột biến IDH1. Nghiên cứu này sẽ diễn ra tại các khu vực mà thuốc vorasidenib (một liệu pháp cạnh tranh) chưa được phê duyệt hoặc chưa có mặt trên thị trường, với tiêu chí chính là tỷ lệ sống không tiến triển bệnh.

Thứ hai, một nghiên cứu Giai đoạn 2 sẽ được triển khai tại Hoa Kỳ, tuyển tới 40 bệnh nhân mắc u thần kinh đệm cấp độ 2 hoặc 3 có đột biến IDH1 mà bệnh đã tiến triển sau khi điều trị bằng vorasidenib. Tiêu chí chính của nghiên cứu này là tỷ lệ đáp ứng khách quan.

Bối cảnh và Tác động

Safusidenib là một loại thuốc ức chế chọn lọc, dạng uống, có khả năng xâm nhập vào não để nhắm vào đột biến gen IDH1. Tại Hoa Kỳ, ước tính có gần 2.500 người được chẩn đoán mắc u thần kinh đệm có đột biến IDH mỗi năm, trong đó hơn 95% mang đột biến ở gen IDH1.

Việc công bố dữ liệu tích cực và mở rộng các thử nghiệm lâm sàng sang giai đoạn then chốt là một cột mốc quan trọng, củng cố niềm tin của nhà đầu tư vào tiềm năng của safusidenib. Kế hoạch nghiên cứu cũng cho thấy một chiến lược rõ ràng của Nuvation Bio nhằm định vị safusidenib cho các nhóm bệnh nhân cụ thể, bao gồm cả những người không được tiếp cận hoặc không còn đáp ứng với các liệu pháp hiện có.