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ファーバリ株が27%急騰、遺伝性血管性浮腫治療薬の第3相試験で良好な結果
製薬会社のファーバリ（NASDAQ: PHVS）は火曜日、遺伝性血管性浮腫（HAE）発作の予防薬「deucrictibant XR」に関するピボタル第3相臨床試験（CHAPTER-3）で良好なトップラインデータが得られたと発表しました。このニュースが好感され、同社の株価は同日の取引で27%急騰しました。
試験の主要結果
CHAPTER-3試験は、経口投与のdeucrictibant XR（40mg、1日1回）の有効性を評価するもので、主要評価項目を達成しました。同社によると、プラセボ（偽薬）と比較してHAEの発作発生率を83%減少させるという統計的に有意な結果が示されました。
- HAE 1型または2型の患者に限定した場合、発作発生率の減少は87%に達しました。
- 全ての副次的評価項目においても、統計的に有意な結果が達成されたとのことです。
この試験は、3種類のHAEすべてを評価対象とした最初で唯一の予防薬に関する第3相試験であるとファーバリは説明しています。
安全性と今後の展望
Ad本試験において、deucrictibant XRの忍容性は良好でした。報告された治療中に発現した有害事象のほとんどは軽度または中等度であり、治療に関連した重篤な有害事象は確認されませんでした。
ファーバリは、このCHAPTER-3試験のデータを基に、2027年上半期から販売承認申請を開始する計画です。米国食品医薬品局（FDA）への新薬承認申請（NDA）も、同期間内にブラジキニン介在性血管性浮腫発作の予防を適応症として提出する予定です。
市場への影響
今回の良好な第3相試験データは、HAEという希少疾患でありながら深刻な症状を伴う疾患に対する新たな経口予防薬の登場期待を高めるものです。投資家にとって、ピボタル試験の成功は新薬開発における最大のハードルの一つを越えたことを意味し、将来の収益化への道筋をより明確にする重要なマイルストーンと捉えられます。株価の大幅な上昇は、この薬剤が持つ商業的潜在価値に対する市場の強い期待を反映したものです。