FDA授予兩項監管資格 Allogene淋巴瘤療法開發加速 股價應聲上漲

臨床階段生物技術公司Allogene Therapeutics (NASDAQ: ALLO) 宣布，其試驗性療法cemacabtagene ansegedleucel (cema-cel) 獲得美國食品藥物管理局（FDA）授予「再生醫學先進療法」(RMAT) 與「快速通道」兩項資格，帶動其股價在週三上漲 2.7%。

這兩項資格旨在加速針對嚴重疾病的新藥開發與審查流程，將使Allogene能與FDA進行更頻繁的溝通，有助於推動cema-cel的後續發展。該療法主要用於治療完成一線治療後，雖處於完全或部分緩解狀態但微小殘留病灶 (MRD) 檢測呈陽性的瀰漫性大 B 細胞淋巴瘤 (LBCL) 成人患者。

臨床數據支持監管利多

FDA的決定是基於對正在進行的ALPHA3臨床試驗期中無效性分析的全面審查。數據顯示，cema-cel在清除微小殘留病灶方面展現出顯著療效。

• 在數據截止時，cema-cel治療組有 58.3% 的患者達到MRD陰性，而觀察組僅為 16.7%，兩組間的絕對差異達 41.6%。
• 在第45天，cema-cel組患者血漿中的循環腫瘤DNA (ctDNA) 中位數下降了 97.7%，而觀察組則中位數增加了26.6%。

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安全性與試驗背景

根據已公布的數據，cema-cel展現了良好的安全性。截至數據截止日，並未報告與治療相關的嚴重不良事件。值得注意的是，試驗中未出現細胞激素釋放症候群 (CRS)、免疫效應細胞相關神經毒性症候群 (ICANS)、移植物抗宿主病 (GvHD) 或高等級感染的案例。此外，沒有患者因治療相關不良事件而住院，大多數患者在門診即可完成管理。

ALPHA3試驗旨在評估cema-cel作為復發風險較高的LBCL患者一線治療的一部分。該試驗使用Natera公司的CLARITY MRD檢測法，以篩選出完成一線化學免疫療法後，雖處於緩解期但復發可能性較高的患者。對於像Allogene這樣的臨床階段公司而言，獲得FDA的快速審查資格，意味著其「異體」(allogeneic) CAR-T產品的開發路徑風險降低，並可能縮短上市時程，對投資人而言是一項重大利多。