Story
アロジェン・セラピューティクス株が上昇、FDAががん治療薬候補を優先審査指定
Text size
Background
他家CAR-T療法を開発するアロジェン・セラピューティクス社（NASDAQ: ALLO）の株価が水曜日の取引で2.7%上昇した。同社の治験薬セマカブタゲン・アンセゲドルユーセル（cema-cel）が、大細胞型B細胞リンパ腫（LBCL）の治療薬として、米食品医薬品局（FDA）から再生医療先端治療（RMAT）およびファストトラックの指定を受けたことが背景にある。
FDAの指定と臨床試験データ
今回指定された適応症は、一次治療を完了し、完全奏効または部分奏効の状態で経過観察が可能な、微小残存病変（MRD）陽性の成人LBCL患者が対象となる。RMATおよびファストトラック指定は、FDAとの対話機会を増やし、開発・審査プロセスの効率化を支援するもので、医薬品の早期承認につながる可能性がある。
FDAによるRMAT指定は、現在進行中のALPHA3試験の中間解析データに基づいている。同試験では、主要評価項目であるMRD陰性化率において、cema-cel投与群が観察群を大幅に上回る結果を示した。
- MRD陰性化率：cema-cel群で58.3%、観察群で16.7%
- MRD消失率の絶対差：41.6%
- 45日時点の血漿中循環腫瘍DNA（ctDNA）の中央値：cema-cel群で97.7%減少、観察群で26.6%増加
Ad安全性と今後の見通し
データカットオフ時点で、cema-celは良好な安全性プロファイルを示した。治療に関連する重篤な有害事象は報告されておらず、CAR-T療法で懸念されるサイトカイン放出症候群（CRS）や免疫エフェクター細胞関連神経毒性症候群（ICANS）、移植片対宿主病（GvHD）も確認されなかった。ほとんどの患者が外来で管理されており、治療関連の有害事象による入院はなかった。
ALPHA3試験は、再発リスクが高いLBCL患者に対する一次治療の一部としてcema-celを評価している。今回のFDAによる指定は、cema-celの開発を加速させ、高リスク患者に対する新たな治療選択肢となる可能性を示唆しており、投資家の期待を集めている。