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Allogene癌症疗法获FDA双重加速认定，股价上涨
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临床阶段生物技术公司Allogene Therapeutics (NASDAQ:ALLO) 股价周三上涨2.7%。此前，美国食品药品监督管理局 (FDA) 授予其在研疗法cemacabtagene ansegedleucel (cema-cel) “再生医学先进疗法 (RMAT)”和“快速通道”双重认定。
FDA授予双重认定
此次认定适用于cema-cel作为一种治疗方案，用于治疗完成一线治疗后处于完全或部分缓解状态、适合观察但微小残留病 (MRD) 检测呈阳性的大B细胞淋巴瘤 (LBCL) 成人患者。
获得这两项认定意味着Allogene可以与FDA进行更频繁的沟通，并有望通过一个更高效的流程进行开发和审评，这可能缩短该疗法上市的时间。
试验数据显示积极疗效
FDA的决定是基于对正在进行的ALPHA3试验中期无效性分析的全面审查。根据该试验，cema-cel展示了显著的治疗潜力：
Ad- 在方案规定的数据截止日期，cema-cel治疗组中有58.3%的患者实现了MRD转阴，而观察组中这一比例仅为16.7%。
- 两组在MRD清除率上的绝对差异达到了41.6%。
- 数据还显示，在第45天，cema-cel组患者血浆循环肿瘤DNA (ctDNA) 中位数下降了97.7%，而观察组中位数则上升了26.6%。
安全性特征良好
截至数据截止日，cema-cel表现出良好的安全性。报告中未出现与治疗相关的严重不良事件，也未发生细胞因子释放综合征 (CRS)、免疫效应细胞相关神经毒性综合征 (ICANS)、移植物抗宿主病 (GvHD) 或高级别感染的病例。
此外，没有患者因治疗相关的不良事件而住院，大多数患者在门诊环境中接受管理。ALPHA3试验旨在研究cema-cel作为高复发风险LBCL患者一线治疗的一部分，该试验利用Natera公司的CLARITY MRD检测来识别高危患者。