หุ้น Allogene พุ่งขึ้น หลัง FDA ให้สถานะพิเศษแก่ยารักษามะเร็ง cema-cel

ราคาหุ้นของ Allogene Therapeutics (NASDAQ:ALLO) ปรับตัวสูงขึ้น 2.7% ในวันพุธ หลังจากองค์การอาหารและยาแห่งสหรัฐอเมริกา (FDA) ได้อนุมัติสถานะยารักษาขั้นสูงเพื่อการฟื้นฟู (Regenerative Medicine Advanced Therapy - RMAT) และกระบวนการพิจารณาแบบเร่งด่วน (Fast Track) ให้กับยาทดลอง cemacabtagene ansegedleucel (cema-cel)

การอนุมัตินี้เป็นการส่งสัญญาณบวกแก่นักลงทุน เนื่องจากสถานะดังกล่าวจะช่วยให้บริษัทสามารถทำงานร่วมกับ FDA ได้อย่างใกล้ชิดยิ่งขึ้น และสนับสนุนกระบวนการพัฒนาและทบทวนยาให้มีประสิทธิภาพและรวดเร็วยิ่งขึ้น ซึ่งอาจนำไปสู่การอนุมัติยาในตลาดได้เร็วกว่าปกติ

ข้อมูลการทดลองที่สนับสนุนการตัดสินใจ

FDA ได้ให้สถานะ RMAT แก่ cema-cel หลังจากพิจารณาข้อมูลจากการวิเคราะห์ความไร้ประโยชน์ (futility analysis) ระยะกลางของการทดลองทางคลินิก ALPHA3 ซึ่งกำลังดำเนินอยู่ โดยข้อมูลดังกล่าวแสดงให้เห็นถึงประสิทธิภาพที่น่าพอใจ

ผลการทดลอง ณ วันที่ตัดข้อมูลชี้ให้เห็นว่า:

Ad

• ผู้ป่วยในกลุ่มที่ได้รับยา cema-cel 58.3% มีผลตรวจโรคคงเหลือน้อยที่สุด (Minimal Residual Disease - MRD) เป็นลบ เทียบกับ 16.7% ในกลุ่มสังเกตการณ์
• ความแตกต่างของอัตราการกำจัด MRD ระหว่างสองกลุ่มอยู่ที่ 41.6%
• ยา cema-cel สามารถลด ctDNA ในพลาสมาได้เฉลี่ย 97.7% ณ วันที่ 45 ในขณะที่กลุ่มสังเกตการณ์มี ctDNA เพิ่มขึ้นเฉลี่ย 26.6%

รายละเอียดด้านความปลอดภัยและกลุ่มเป้าหมาย

ข้อมูล ณ วันที่ตัดยอดระบุว่า cema-cel มีโปรไฟล์ด้านความปลอดภัยที่ดี โดยไม่พบเหตุการณ์ไม่พึงประสงค์ร้ายแรงที่เกี่ยวข้องกับการรักษา ไม่พบกรณีของกลุ่มอาการการปล่อยไซโตไคน์ (CRS), กลุ่มอาการพิษต่อระบบประสาทที่เกี่ยวข้องกับเซลล์ภูมิคุ้มกัน (ICANS), หรือโรคเซลล์ต้นกำเนิดใหม่ต้านร่างกายผู้ป่วย (GvHD)

นอกจากนี้ ไม่มีผู้ป่วยรายใดต้องเข้ารับการรักษาในโรงพยาบาลจากผลข้างเคียงที่เกี่ยวข้องกับยา และผู้ป่วยส่วนใหญ่สามารถจัดการอาการได้ในรูปแบบผู้ป่วยนอก การทดลอง ALPHA3 มุ่งเน้นการศึกษา cema-cel ในฐานะการรักษากลุ่มแรกสำหรับผู้ป่วยมะเร็งต่อมน้ำเหลืองชนิดบีเซลล์ขนาดใหญ่ (LBCL) ที่มีความเสี่ยงสูงต่อการกลับมาเป็นซ้ำ