Story
Insmed股价上涨，此前FDA授予Arikayce扩容项目优先审评资格
Summary
Insmed Inc. 的股票在美国食品药品监督管理局授予其扩大肺部疾病治疗药物 Arikayce 的批准用途的申请优先审查资格后上涨，并将目标决定日期定在 2027 年初。
Insmed Incorporated（纳斯达克股票代码：INSM）股价在盘前交易中上涨约2%，此前美国食品药品监督管理局（FDA）授予该公司治疗药物Arikayce的补充新药申请（sNDA）优先审评资格。
FDA设定审评时间表
FDA已受理Arikayce（阿米卡星脂质体吸入混悬液）的sNDA申请，用于治疗鸟分枝杆菌复合群（MAC）肺部疾病，作为联合抗菌药物方案的一部分。根据《处方药用户收费法案》（PDUFA），FDA已将目标审批日期设定为2027年1月28日。
FDA授予优先审评资格的药物申请，如果获得批准，将显著提高治疗严重疾病的安全性和有效性。此项认定可缩短标准审评时间。
获得全面批准的途径
Arikayce 目前已获得美国食品药品监督管理局 (FDA) 于 2018 年授予的加速批准，用于治疗特定人群的难治性 MAC 肺病。本次补充新药申请 (sNDA) 旨在寻求全面批准，这将使患者能够在疾病早期阶段获得该药物，并满足 FDA 的上市后要求。
Ad该药物是首个根据 FDA 抗菌和抗真菌药物有限人群途径 (Limited Population Pathway for Antibacterial and Antifunger Drugs) 获批的产品。该途径旨在推进针对少数患者罹患的严重或危及生命的感染的治疗药物的研发。
支持性临床数据
该申请得到了 3b 期 ENCORE 研究积极结果的支持。该试验的主要发现包括：
- 该研究在全球 177 个研究中心招募了 425 名患者。
- 该研究达到了主要终点和与痰培养转阴相关的关键次要终点。
- 与单独使用多种药物相比，Arikayce 联合疗法在呼吸道症状和痰培养转阴方面显示出统计学意义上的显著改善。
研究中观察到的安全性与Arikayce已知的风险一致，未发现新的安全信号。Insmed还表示，计划于2026年第四季度与日本监管机构讨论ENCORE研究数据，以支持Arikayce在日本市场的潜在适应症扩展。