Cổ phiếu Insmed tăng giá sau khi FDA cấp phép xem xét ưu tiên cho việc mở rộng hoạt động của Arikayce.

Cổ phiếu của Insmed Incorporated (NASDAQ: INSM) tăng khoảng 2% trong giao dịch trước giờ mở cửa sau khi Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ (FDA) cấp quyền xem xét ưu tiên cho đơn đăng ký thuốc mới bổ sung (sNDA) của công ty đối với phương pháp điều trị Arikayce.

FDA ấn định thời gian xem xét

FDA đã chấp nhận đơn sNDA cho Arikayce (hỗn dịch hít amikacin liposome) để điều trị bệnh phổi do phức hợp *Mycobacterium avium* (MAC) như một phần của phác đồ điều trị kháng khuẩn kết hợp. Cơ quan này đã ấn định ngày hành động mục tiêu là 28 tháng 1 năm 2027, theo Đạo luật Phí Người dùng Thuốc theo toa (PDUFA).

FDA cấp quyền xem xét ưu tiên cho các đơn đăng ký thuốc mà nếu được chấp thuận, sẽ thể hiện sự cải thiện đáng kể về độ an toàn hoặc hiệu quả trong điều trị một bệnh lý nghiêm trọng. Việc chỉ định này rút ngắn thời gian xem xét tiêu chuẩn.

Lộ trình đến Phê duyệt Toàn diện

Hiện tại, Arikayce đang được FDA cấp phép phê duyệt nhanh vào năm 2018 để điều trị bệnh phổi MAC kháng thuốc ở một nhóm bệnh nhân hạn chế. Đơn xin phê duyệt bổ sung này nhằm mục đích được phê duyệt toàn diện, điều này có thể giúp thuốc đến tay bệnh nhân sớm hơn trong quá trình bệnh tiến triển và cũng đáp ứng yêu cầu hậu marketing từ cơ quan này.

Ad

Thuốc này là sản phẩm đầu tiên được FDA phê duyệt theo Chương trình Phê duyệt Thuốc Kháng khuẩn và Kháng nấm cho Nhóm Bệnh nhân Hạn chế, một chương trình được thiết kế để thúc đẩy sự phát triển các phương pháp điều trị nhiễm trùng nghiêm trọng hoặc đe dọa tính mạng ảnh hưởng đến một số lượng bệnh nhân hạn chế.

Dữ liệu Lâm sàng Hỗ trợ

Đơn xin được hỗ trợ bởi kết quả tích cực từ nghiên cứu ENCORE giai đoạn 3b. Các phát hiện chính từ thử nghiệm bao gồm:

• Nghiên cứu đã tuyển chọn 425 bệnh nhân tại 177 địa điểm trên toàn cầu.
• Nghiên cứu đã đạt được điểm cuối chính và các điểm cuối phụ quan trọng liên quan đến chuyển đổi nuôi cấy.
• Liệu pháp kết hợp Arikayce đã chứng minh sự cải thiện đáng kể về mặt thống kê đối với các triệu chứng hô hấp và chuyển đổi nuôi cấy so với liệu pháp đa thuốc đơn thuần.

Kết quả nghiên cứu cho thấy hồ sơ an toàn phù hợp với các rủi ro đã biết của Arikayce, không phát hiện thêm tín hiệu an toàn mới nào. Insmed cũng lưu ý rằng họ dự định thảo luận dữ liệu ENCORE với các cơ quan quản lý tại Nhật Bản vào quý IV năm 2026 để hỗ trợ việc mở rộng chỉ định thuốc tại thị trường này.