Cổ phiếu Replimune sụt 20% sau khi FDA đặt nghi vấn về hiệu quả thuốc điều trị ung thư

Cổ phiếu của Replimune Group Inc. (NASDAQ:REPL) đã sụt giảm mạnh 20% trong phiên giao dịch ngày thứ Ba, sau khi Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ (FDA) công bố các tài liệu tóm tắt nêu lên những lo ngại đáng kể về hiệu quả của một loại thuốc điều trị ung thư của công ty.

Các tài liệu này được công bố trước thềm cuộc họp của Ủy ban Cố vấn về Liệu pháp Tế bào, Mô và Gen dự kiến diễn ra vào ngày 30 tháng 7, nhằm thảo luận về đơn xin cấp phép sinh học (BLA) cho vusolimogene oderparepvec, hay còn gọi là RP1.

FDA nêu quan ngại sâu sắc về dữ liệu

Trong tài liệu của mình, FDA đã chỉ ra ba vấn đề lớn liên quan đến thử nghiệm IGNYTE, vốn là cơ sở cho đơn xin cấp phép của Replimune. Thử nghiệm này đánh giá RP1 kết hợp với nivolumab để điều trị cho bệnh nhân người lớn mắc u ác tính da tiến triển không thể cắt bỏ.

Các lo ngại chính của cơ quan quản lý bao gồm:

Ad

• Phương pháp đánh giá: FDA cho rằng việc Replimune áp dụng tiêu chí RECIST v1.1 để đánh giá phản ứng "gây khó khăn cho việc diễn giải kết quả hiệu quả được báo cáo và hạn chế khả năng xác minh của FDA".
• Thiết kế thử nghiệm: Dữ liệu từ thử nghiệm đơn nhánh IGNYTE "không đủ lớn để vượt qua các lo ngại về sự đóng góp của hiệu quả". FDA kết luận rằng "không thể xác định liệu RP1 có đóng góp vào bất kỳ tác dụng nào quan sát được hay không" khi dùng kết hợp với nivolumab, đặc biệt khi thiếu một nhóm đối chứng lịch sử đáng tin cậy.
• Phân tích tỷ lệ sống sót: Cơ quan này tuyên bố rằng phân tích về tỷ lệ sống sót tổng thể từ nghiên cứu đơn nhánh "không thể diễn giải được".

Bối cảnh và rủi ro pháp lý

Thử nghiệm IGNYTE đã tuyển 140 bệnh nhân mắc u ác tính da giai đoạn IIIB đến IV không thể cắt bỏ, những người đã có bằng chứng bệnh tiến triển sau ít nhất 8 tuần điều trị bằng kháng thể kháng PD-1.

Điều đáng chú ý là trước đây FDA đã khuyến nghị Replimune tiến hành một thử nghiệm ngẫu nhiên có đối chứng để xác định rõ ràng sự đóng góp của RP1 khi kết hợp với nivolumab. Tuy nhiên, công ty đã quyết định nộp đơn xin cấp phép chỉ dựa trên dữ liệu từ nghiên cứu đơn nhánh. Những vấn đề này sẽ được thảo luận công khai tại cuộc họp của ủy ban cố vấn sắp tới, tạo ra sự không chắc chắn đáng kể cho tương lai của liệu pháp này.