หุ้น Replimune ร่วง 20% หลัง FDA ตั้งคำถามถึงประสิทธิภาพยาต้านมะเร็งตัวใหม่

ราคาหุ้นของ Replimune Group Inc. (NASDAQ:REPL) ร่วงลงอย่างหนักถึง 20% ในการซื้อขายวันอังคาร หลังจากองค์การอาหารและยาสหรัฐ (FDA) ได้เปิดเผยเอกสารสรุปข้อมูล (briefing documents) ที่ตั้งคำถามสำคัญเกี่ยวกับประสิทธิภาพของยาที่กำลังยื่นขออนุมัติ

ข้อกังวลหลักของ FDA

เอกสารดังกล่าวถูกเผยแพร่ก่อนการประชุมคณะกรรมการที่ปรึกษาด้านเซลล์ เนื้อเยื่อ และยีนบำบัด (Cellular, Tissue, and Gene Therapies Advisory Committee) ซึ่งมีกำหนดจัดขึ้นในวันที่ 30 กรกฎาคม โดย FDA ได้หยิบยกประเด็นปัญหาสำคัญเกี่ยวกับการยื่นขอใบอนุญาตชีววัตถุ (Biologics License Application) สำหรับยา vusolimogene oderparepvec หรือที่รู้จักในชื่อ RP1

ยา RP1 ถูกเสนอให้ใช้ร่วมกับยา nivolumab เพื่อรักษาผู้ป่วยผู้ใหญ่ที่เป็นมะเร็งผิวหนังชนิดเมลาโนมา (cutaneous melanoma) ระยะลุกลามที่ไม่สามารถผ่าตัดออกได้ และมีการดำเนินของโรคมากขึ้นหลังได้รับการรักษาด้วยยาในกลุ่ม PD-1-blocking antibody มาก่อนหน้านี้

FDA ได้ระบุข้อกังวลหลัก 3 ประการจากการศึกษา IGNYTE ซึ่งเป็นข้อมูลพื้นฐานในการยื่นขออนุมัติครั้งนี้:

• การตีความผลลัพธ์: FDA ระบุว่าการประยุกต์ใช้เกณฑ์ RECIST v1.1 ของ Replimune ในการประเมินการตอบสนองต่อยา "ทำให้การตีความผลลัพธ์ด้านประสิทธิภาพสับสน และจำกัดความสามารถของ FDA ในการตรวจสอบผลลัพธ์ที่รายงาน"
• ไม่สามารถพิสูจน์ผลเสริมฤทธิ์: หน่วยงานชี้ว่าข้อมูลอัตราการตอบสนองต่อยาโดยรวม (objective response) จากการศึกษาแบบแขนเดียว (single-arm) อย่าง IGNYTE "ไม่มีนัยสำคัญเพียงพอที่จะขจัดข้อกังวลเกี่ยวกับส่วนเสริมของผลการรักษาได้" และ "ไม่สามารถสรุปได้ว่า RP1 มีส่วนช่วยให้เกิดผลการรักษาใดๆ ที่สังเกตได้หรือไม่" เมื่อใช้ร่วมกับ nivolumab
• ข้อมูลการรอดชีวิตไม่ชัดเจน: FDA สรุปว่าการวิเคราะห์อัตราการรอดชีวิตโดยรวม (overall survival) จากการศึกษาแบบแขนเดียวนี้ "ไม่สามารถตีความได้"

Ad

บริบทและขั้นตอนต่อไป

การศึกษา IGNYTE มีผู้เข้าร่วม 140 รายที่เป็นมะเร็งผิวหนังชนิดเมลาโนมาที่ไม่สามารถผ่าตัดได้ในระยะ IIIB ถึง IV ซึ่งโรคได้ลุกลามหลังจากได้รับการบำบัดด้วย anti-PD-1 เป็นเวลาอย่างน้อย 8 สัปดาห์

ก่อนหน้านี้ FDA ได้เคยแนะนำให้ Replimune ทำการศึกษาแบบสุ่มและมีกลุ่มควบคุม (randomized trial) เพื่อพิสูจน์ผลการรักษาที่เพิ่มขึ้นของ RP1 เมื่อใช้ร่วมกับ nivolumab แต่บริษัทตัดสินใจเดินหน้ายื่นขออนุมัติโดยใช้ข้อมูลจากการศึกษาแบบแขนเดียวแทน

ประเด็นปัญหาเหล่านี้จะถูกนำมาอภิปรายอย่างเปิดเผยในการประชุมคณะกรรมการที่ปรึกษาในวันที่ 30 กรกฎาคม 2026 ซึ่งผลการประชุมอาจส่งผลกระทบอย่างมีนัยสำคัญต่ออนาคตของยา RP1 และทิศทางของบริษัท