Cổ phiếu Regenxbio tăng giá nhờ dữ liệu tích cực trong 3 năm về liệu pháp gen điều trị bệnh võng mạc tiểu đường.

Cổ phiếu của Regenxbio Inc. (NASDAQ:RGNX) tăng 4,8% trong giao dịch trước giờ mở cửa thị trường vào thứ Sáu sau khi công ty công bố dữ liệu tích cực về độ bền vững ba năm của liệu pháp gen thử nghiệm surabgene lomparvovec ở bệnh nhân mắc bệnh võng mạc tiểu đường.

Kết quả nghiên cứu ALTITUDE

Dữ liệu từ nghiên cứu ALTITUDE giai đoạn II đã được trình bày tại Hội nghị Khoa học Thường niên của Hiệp hội Võng mạc. Kết quả cho thấy hiệu quả điều trị bền vững từ một lần tiêm duy nhất tại phòng khám, được thực hiện thông qua tiêm dưới màng mạch.

Những phát hiện chính từ liều cao nhất sau ba năm bao gồm:

• 60% người tham gia đạt được mức cải thiện hơn 2 bậc trên Thang điểm Mức độ Nghiêm trọng của Bệnh Võng mạc Tiểu đường (DRSS).
• Những bệnh nhân này không cần điều trị bổ sung cho tình trạng bệnh của họ và không gặp phải bất kỳ biến cố nào đe dọa thị lực.
• Nghiên cứu báo cáo không có viêm nội nhãn trong suốt thời gian theo dõi ba năm với phác đồ điều trị được chỉ định.

Bối cảnh thị trường và chi tiết liệu pháp

Ad

Surabgene lomparvovec là một liệu pháp gen thử nghiệm một lần duy nhất được thiết kế để mang lại hiệu quả lâu dài cho các bệnh lý võng mạc mãn tính. Nó sử dụng vector NAV AAV8 độc quyền của công ty để mã hóa một đoạn kháng thể ức chế yếu tố tăng trưởng nội mô mạch máu (VEGF), một protein quan trọng liên quan đến sự tiến triển của bệnh võng mạc tiểu đường và các bệnh về mắt khác.

Bệnh võng mạc tiểu đường là một nguyên nhân quan trọng gây mất thị lực, ảnh hưởng đến gần 10 triệu người ở Hoa Kỳ và là nguyên nhân hàng đầu gây mù lòa ở người lớn từ 24 đến 75 tuổi trên toàn thế giới, theo tài liệu nguồn.

Những diễn biến gần đây của công ty

Dữ liệu lâm sàng tích cực này tiếp nối các tin tức gần đây khác của công ty. Đầu tuần này, Regenxbio đã thông báo đạt được thỏa thuận dàn xếp 39,0 triệu đô la với Sarepta Therapeutics. Thỏa thuận này giải quyết vụ kiện vi phạm bằng sáng chế liên quan đến liệu pháp gen điều trị chứng loạn dưỡng cơ Duchenne của Sarepta, ELEVIDYS.