Story
Saham Regenxbio Naik Berkat Data Positif 3 Tahun untuk Terapi Gen Retinopati Diabetik
Summary
Saham Regenxbio Inc. naik dalam perdagangan prapasar setelah perusahaan bioteknologi tersebut mempresentasikan hasil tiga tahun yang menggembirakan dari studi terapi gen eksperimentalnya untuk retinopati diabetik.
Saham Regenxbio Inc. (NASDAQ:RGNX) naik 4,8% dalam perdagangan prapasar Jumat setelah perusahaan tersebut mempresentasikan data ketahanan positif selama tiga tahun untuk terapi gen investigasinya, surabgene lomparvovec, pada pasien dengan retinopati diabetik.
Hasil Studi ALTITUDE
Data dari studi Fase II ALTITUDE dipresentasikan pada Pertemuan Ilmiah Tahunan Retina Society. Hasilnya menunjukkan efek pengobatan yang berkelanjutan dari pemberian terapi tunggal di klinik, yang diberikan melalui suntikan suprachoroidal.
Temuan utama dari tingkat dosis tertinggi setelah tiga tahun meliputi:
- 60% peserta mencapai peningkatan lebih dari 2 langkah pada Skala Keparahan Retinopati Diabetik (DRSS).
- Pasien-pasien ini tidak memerlukan perawatan tambahan untuk kondisi mereka dan tidak mengalami kejadian yang mengancam penglihatan.
- Studi tersebut melaporkan tidak adanya peradangan intraokular selama periode tindak lanjut tiga tahun dengan rejimen pengobatan yang diresepkan.
Konteks Pasar dan Detail Terapi
AdSurabgene lomparvovec adalah terapi gen investigasi satu kali yang dirancang untuk memberikan efek berkelanjutan pada kondisi retina kronis. Terapi ini menggunakan vektor NAV AAV8 milik perusahaan untuk mengkode fragmen antibodi yang menghambat faktor pertumbuhan endotel vaskular (VEGF), protein kunci yang terlibat dalam perkembangan retinopati diabetik dan penyakit mata lainnya.
Retinopati diabetik merupakan penyebab utama kehilangan penglihatan, yang memengaruhi hampir 10 juta orang di Amerika Serikat dan merupakan penyebab utama kebutaan pada orang dewasa berusia 24 hingga 75 tahun di seluruh dunia, menurut sumber tersebut.
Perkembangan Perusahaan Terbaru
Data klinis positif ini menyusul berita perusahaan lainnya baru-baru ini. Awal pekan ini, Regenxbio mengumumkan telah mencapai kesepakatan penyelesaian senilai $39,0 juta dengan Sarepta Therapeutics. Penyelesaian ini menyelesaikan litigasi pelanggaran paten terkait terapi gen distrofi otot Duchenne Sarepta, ELEVIDYS.