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糖尿病網膜症遺伝子治療薬の3年間の良好なデータを受け、Regenxbioの株価が上昇
Summary
バイオテクノロジー企業であるRegenxbio Inc.の株価は、同社が糖尿病網膜症に対する治験段階の遺伝子治療に関する3年間の研究で有望な結果を発表したことを受け、プレマーケット取引で上昇した。
Regenxbio Inc.（NASDAQ:RGNX）の株価は、同社が糖尿病網膜症患者を対象とした開発中の遺伝子治療薬「スラブゲン・ロンパルボベック」の3年間の持続性に関する良好なデータを発表したことを受け、金曜日のプレマーケット取引で4.8%上昇した。
ALTITUDE試験結果
第II相ALTITUDE試験のデータは、網膜学会年次学術集会で発表された。この結果は、脈絡膜上腔注射による単回投与で、持続的な治療効果が得られることを示した。
3年後の最高用量レベルにおける主な所見は以下のとおりである。
- 参加者の60%が糖尿病網膜症重症度スケール（DRSS）で2段階以上の改善を達成した。
- これらの患者は、疾患に対する追加治療を必要とせず、視力に影響を与えるような事象も経験しなかった。
―本研究では、処方された治療レジメンによる3年間の追跡期間中、眼内炎症は認められなかったと報告されています。
Ad市場背景と治療の詳細
スラビゲン・ロンパルボベックは、慢性網膜疾患に対する持続的な効果を目的とした、1回投与の治験段階の遺伝子治療薬です。同社独自のNAV AAV8ベクターを用いて、糖尿病網膜症やその他の眼疾患の進行に関与する主要タンパク質である血管内皮増殖因子（VEGF）を阻害する抗体断片をコードしています。
出典資料によると、糖尿病網膜症は視力喪失の重大な原因であり、米国では約1,000万人が罹患し、世界中で24歳から75歳までの成人の失明の主要原因となっています。
最近の企業動向
この良好な臨床データは、同社の最近の他のニュースに続くものです。今週初め、Regenxbio社はSarepta Therapeutics社と3,900万ドルの和解契約を締結したことを発表しました。この和解により、サレプタ社のデュシェンヌ型筋ジストロフィー遺伝子治療薬「ELEVIDYS」に関連する特許侵害訴訟が解決される。