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Regenxbio股价上涨，因其糖尿病视网膜病变基因疗法的三年积极数据而受到提振。
Summary
生物技术公司 Regenxbio Inc. 公布了其用于治疗糖尿病视网膜病变的在研基因疗法的三年研究的令人鼓舞的结果后，该公司股价在盘前交易中上涨。
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Background
Regenxbio Inc. (NASDAQ:RGNX) 的股价在周五盘前交易中上涨 4.8%，此前该公司公布了其在研基因疗法 surabgene lomparvovec 在糖尿病视网膜病变患者中三年疗效持久性的积极数据。
ALTITUDE 研究结果
来自 II 期 ALTITUDE 研究的数据已在视网膜学会年会上公布。结果显示，单次门诊注射该疗法（通过脉络膜上腔注射）即可获得持续的治疗效果。
三年后最高剂量组的主要发现包括：
- 60% 的受试者在糖尿病视网膜病变严重程度评分 (DRSS) 上获得了超过 2 级的改善。
- 这些患者无需接受其他辅助治疗，也未出现任何威胁视力的事件。
- 研究报告显示，在为期三年的随访期间，未出现眼内炎症。
市场背景和疗法详情
AdSurabgene lomparvovec 是一种一次性研究性基因疗法，旨在为慢性视网膜疾病提供持续疗效。它采用公司专有的 NAV AAV8 载体编码一种抗体片段，该片段可抑制血管内皮生长因子 (VEGF)。VEGF 是一种关键蛋白，参与糖尿病视网膜病变和其他眼部疾病的进展。
据资料显示，糖尿病视网膜病变是导致视力丧失的重要原因，在美国影响近 1000 万人，并且是全球 24 至 75 岁成年人失明的主要原因之一。
近期公司动态
积极的临床数据发布之际，公司也发布了其他近期消息。本周早些时候，Regenxbio 宣布已与 Sarepta Therapeutics 达成 3900 万美元 的和解协议。该和解协议解决了与 Sarepta 的杜氏肌营养不良症基因疗法 ELEVIDYS 相关的专利侵权诉讼。