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Regenxbio股價上漲，因其糖尿病視網膜病變基因療法的三年積極數據而受到提振。
Summary
在生物技術公司 Regenxbio Inc. 公佈了其用於治療糖尿病視網膜病變的在研基因療法的三年研究的令人鼓舞的結果後，該公司股價在盤前交易中上漲。
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Background
Regenxbio Inc. (NASDAQ:RGNX) 的股價在周五盤前交易中上漲 4.8%，此前該公司公佈了其在研基因療法 surabgene lomparvovec 在糖尿病視網膜病變患者中三年療效持久性的積極數據。
ALTITUDE 研究結果
來自 II 期 ALTITUDE 研究的數據已在視網膜學會年會上發表。結果顯示，單次門診注射此療法（透過脈絡膜上腔注射）即可獲得持續的治療效果。
三年後最高劑量組的主要發現包括：
- 60% 的受試者在糖尿病視網膜病變嚴重程度評分 (DRSS) 上獲得了超過 2 級的改善。
- 這些患者無需接受其他輔助治療，也未出現任何威脅視力的事件。
- 研究報告顯示，在為期三年的追蹤期間，未出現眼內發炎。
市場背景與療法詳情
AdSurabgene lomparvovec 是一種一次性研究性基因療法，旨在為慢性視網膜疾病提供持續療效。它採用該公司專有的 NAV AAV8 載體編碼一種抗體片段，該片段可抑制血管內皮生長因子 (VEGF)。 VEGF 是一種關鍵蛋白，參與糖尿病視網膜病變和其他眼部疾病的進展。
根據資料顯示，糖尿病視網膜病變是導致視力喪失的重要原因，在美國影響近 1000 萬人，並且是全球 24 至 75 歲成年人失明的主要原因之一。
近期公司動態
在積極的臨床數據發布之際，該公司也發布了其他近期消息。本週早些時候，Regenxbio 宣布已與 Sarepta Therapeutics 達成 3900 萬美元 的和解協議。和解協議解決了與 Sarepta 的杜氏肌肉營養不良症基因療法 ELEVIDYS 相關的專利侵權訴訟。