डायबिटिक रेटिनोपैथी जीन थेरेपी के सकारात्मक 3-वर्षीय आंकड़ों के आधार पर रीजेनक्सबायो के शेयरों में उछाल आया।

रीजेनक्सबायो इंक. (NASDAQ:RGNX) के शेयर शुक्रवार को प्री-मार्केट ट्रेडिंग में 4.8% चढ़ गए, जब कंपनी ने मधुमेह रेटिनोपैथी से पीड़ित रोगियों में अपनी प्रायोगिक जीन थेरेपी, सुरैबजीन लोम्पार्वोवेक के तीन साल के सकारात्मक स्थायित्व डेटा प्रस्तुत किए।

एल्टीट्यूड अध्ययन के परिणाम

फेज II एल्टीट्यूड अध्ययन के डेटा को रेटिना सोसाइटी की वार्षिक वैज्ञानिक बैठक में प्रस्तुत किया गया। परिणामों से पता चला कि थेरेपी के एक ही बार दिए जाने पर, जो सुप्राकोरोइडल इंजेक्शन के माध्यम से दी जाती है, उपचार का प्रभाव स्थायी रहता है।

तीन साल बाद उच्चतम खुराक स्तर से प्राप्त प्रमुख निष्कर्षों में शामिल हैं:

• 60% प्रतिभागियों ने मधुमेह रेटिनोपैथी गंभीरता स्केल (DRSS) पर 2-चरण से अधिक सुधार प्राप्त किया।
• इन रोगियों को अपनी स्थिति के लिए पूरक उपचार की आवश्यकता नहीं पड़ी और उन्हें दृष्टि संबंधी कोई समस्या नहीं हुई।
• अध्ययन में तीन साल की फॉलो-अप अवधि के दौरान निर्धारित उपचार पद्धति के साथ आंखों के भीतर कोई सूजन नहीं देखी गई।

बाजार संदर्भ और उपचार विवरण

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सुरैबजीन लोम्पार्वोवेक एक बार की प्रायोगिक जीन थेरेपी है जिसे पुरानी रेटिना संबंधी स्थितियों के लिए स्थायी प्रभाव प्रदान करने के लिए डिज़ाइन किया गया है। यह कंपनी के स्वामित्व वाले NAV AAV8 वेक्टर का उपयोग करके एक एंटीबॉडी खंड को एनकोड करता है जो वैस्कुलर एंडोथेलियल ग्रोथ फैक्टर (VEGF) को रोकता है, जो डायबिटिक रेटिनोपैथी और अन्य नेत्र रोगों की प्रगति में शामिल एक प्रमुख प्रोटीन है।

स्रोत सामग्री के अनुसार, डायबिटिक रेटिनोपैथी दृष्टि हानि का एक महत्वपूर्ण कारण है, जो संयुक्त राज्य अमेरिका में लगभग 10 मिलियन लोगों को प्रभावित करता है और दुनिया भर में 24 से 75 वर्ष की आयु के वयस्कों में अंधत्व का एक प्रमुख कारण है।

हालिया कॉर्पोरेट घटनाक्रम

सकारात्मक नैदानिक डेटा कंपनी की अन्य हालिया खबरों के बाद आया है। सप्ताह की शुरुआत में, रीजेनक्सबायो ने घोषणा की कि उसने सारेप्टा थेरेप्यूटिक्स के साथ $39.0 मिलियन का समझौता किया है। इस समझौते से सारेप्टा की ड्यूशेन मस्कुलर डिस्ट्रॉफी जीन थेरेपी, एलीविडिस से संबंधित पेटेंट उल्लंघन मुकदमे का समाधान हो गया है।