Story
Saham Regenxbio Meningkat Berasaskan Data Positif 3 Tahun untuk Terapi Gen Retinopati Diabetik
Summary
Saham Regenxbio Inc. meningkat dalam dagangan prapasaran selepas syarikat bioteknologi itu membentangkan keputusan tiga tahun yang menggalakkan daripada kajian terapi gen penyiasatannya untuk retinopati diabetes.
Saham Regenxbio Inc. (NASDAQ:RGNX) meningkat 4.8% dalam dagangan prapasaran pada hari Jumaat selepas syarikat itu membentangkan data ketahanan tiga tahun yang positif untuk terapi gen penyiasatannya, surabgene lomparvovec, pada pesakit retinopati diabetes.
Keputusan Kajian ALTITUDE
Data, daripada kajian Fasa II ALTITUDE, telah dibentangkan di Mesyuarat Saintifik Tahunan Retina Society. Keputusan menunjukkan kesan rawatan yang berterusan daripada satu pemberian terapi di pejabat, yang disampaikan melalui suntikan suprachoroidal.
Penemuan utama daripada tahap dos tertinggi selepas tiga tahun termasuk:
- 60% peserta mencapai peningkatan 2 langkah yang lebih besar pada Skala Keparahan Retinopati Diabetik (DRSS).
- Pesakit ini tidak memerlukan rawatan tambahan untuk keadaan mereka dan tidak mengalami sebarang kejadian yang mengancam penglihatan.
- Kajian itu melaporkan tiada keradangan intraokular sepanjang tempoh susulan tiga tahun dengan rejimen rawatan yang ditetapkan.
Konteks Pasaran dan Butiran Terapi
AdSurabgene lomparvovec ialah terapi gen penyiasatan sekali sahaja yang direka untuk memberikan kesan yang berterusan untuk keadaan retina kronik. Ia menggunakan vektor NAV AAV8 proprietari syarikat untuk mengekod serpihan antibodi yang menghalang faktor pertumbuhan endotel vaskular (VEGF), protein utama yang terlibat dalam perkembangan retinopati diabetes dan penyakit mata yang lain.
Retinopati diabetes merupakan punca utama kehilangan penglihatan, yang menjejaskan hampir 10 juta orang di Amerika Syarikat dan mewakili punca utama kebutaan dalam kalangan orang dewasa berumur 24 hingga 75 tahun di seluruh dunia, menurut bahan sumber.
Perkembangan Korporat Terkini
Data klinikal positif ini menyusuli berita syarikat baru-baru ini yang lain. Awal minggu ini, Regenxbio mengumumkan bahawa ia telah mencapai perjanjian penyelesaian $39.0 juta dengan Sarepta Therapeutics. Penyelesaian ini menyelesaikan litigasi pelanggaran paten yang berkaitan dengan terapi gen distrofi otot Duchenne Sarepta, ELEVIDYS.