Cổ phiếu của Geron giảm mạnh 12% sau khi tạm dừng thử nghiệm lâm sàng giai đoạn 3 thuốc điều trị bệnh xơ tủy.

Cổ phiếu của Geron Corporation (NASDAQ: GERN) đã giảm tới 12% vào thứ Tư sau khi công ty thông báo sẽ ngừng thử nghiệm lâm sàng giai đoạn 3 IMpactMF. Nghiên cứu này đang đánh giá ứng cử viên thuốc imetelstat như một phương pháp điều trị cho bệnh nhân mắc một loại bệnh xơ tủy cụ thể, một loại ung thư tủy xương nghiêm trọng.

Dừng thử nghiệm do lo ngại về hiệu quả

Quyết định dừng thử nghiệm giai đoạn cuối dựa trên khuyến nghị từ Ủy ban Giám sát Dữ liệu (DMC) độc lập, theo một tuyên bố của công ty. DMC kết luận rằng thử nghiệm khó có thể đạt được mục tiêu chính là cải thiện tỷ lệ sống sót tổng thể cho bệnh nhân.

"Với khuyến nghị từ DMC, chúng tôi tin rằng việc ngừng thử nghiệm giai đoạn 3 IMpactMF vào thời điểm này là hành động đúng đắn," Joseph E. Eid, Giám đốc Y khoa của Geron, cho biết. Công ty lưu ý rằng không có tín hiệu an toàn mới nào được quan sát thấy có thể làm thay đổi hồ sơ an toàn đã biết của imetelstat.

Về Nghiên cứu IMpactMF

Thử nghiệm IMpactMF là một phần quan trọng trong lộ trình phát triển của Geron, tập trung vào nhóm bệnh nhân khó điều trị. Việc ngừng thử nghiệm này là một bước thụt lùi đáng kể đối với chương trình imetelstat trong chỉ định này.

Ad

• Nhóm bệnh nhân: Thử nghiệm đã tuyển chọn 327 bệnh nhân mắc bệnh xơ tủy mức độ trung bình-2 hoặc nguy cơ cao, những người đã tái phát hoặc kháng thuốc điều trị bằng thuốc ức chế JAK.
• Thiết kế thử nghiệm: Nghiên cứu là một thử nghiệm đối chứng, nhãn mở, so sánh imetelstat được truyền tĩnh mạch ba tuần một lần với liệu pháp tốt nhất hiện có.

Geron cho biết họ dự định sẽ tiến hành phân tích chi tiết dữ liệu thử nghiệm và sẽ chia sẻ kết quả với cộng đồng khoa học vào thời điểm sau này.

Công ty tập trung vào hoạt động thương mại

Mặc dù thử nghiệm lâm sàng thất bại, ban lãnh đạo của Geron đã tìm cách trấn an các nhà đầu tư bằng cách nhấn mạnh các ưu tiên khác của công ty. Chủ tịch kiêm Giám đốc điều hành Harout Semerjian nhấn mạnh vào "hoạt động kinh doanh thương mại đang phát triển, nền tảng tài chính vững mạnh và chiến lược rõ ràng theo đuổi sự đổi mới" của công ty.

Công ty khẳng định vẫn cam kết phát triển thị trường Mỹ cho loại thuốc đã được phê duyệt của mình, RYTELO, và mở rộng khả năng tiếp cận cho các bệnh nhân đủ điều kiện bên ngoài nước Mỹ. Sự thay đổi này nhấn mạnh sự phụ thuộc của Geron vào các nguồn doanh thu thương mại hiện có sau những trở ngại trong quá trình phát triển thuốc lâm sàng.