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ゲロン社の株価は、骨髄線維症治療薬の第3相臨床試験を中止したことを受け、12％急落した。
ジェロン・コーポレーション（NASDAQ: GERN）の株価は、同社が第3相臨床試験「IMpactMF」の中止を発表したことを受け、水曜日に一時12%下落した。この試験は、骨髄線維症という重篤な骨髄がんの特定型患者に対する治療薬候補イメテルスタットの有効性を評価するものだった。
有効性に関する懸念から試験を中止
同社の声明によると、後期臨床試験の中止は、独立データモニタリング委員会（DMC）の勧告に基づいている。DMCは、この試験が患者の全生存期間の改善という主要評価項目を達成する可能性は低いと結論付けた。
「DMCの勧告を踏まえ、現時点で第3相IMpactMF試験を中止することが適切な措置であると考えています」と、ジェロンの最高医療責任者であるジョセフ・E・エイド氏は述べた。同社は、イメテルスタットの既知の安全性プロファイルを変更するような新たな安全性シグナルは観察されなかったと付け加えた。
IMpactMF試験について
IMpactMF試験は、治療困難な患者集団を対象とした、ジェロン社の開発パイプラインにおける重要な試験でした。今回の試験中止は、この適応症におけるイメテルスタットプログラムにとって大きな後退となります。
Ad- 対象患者: 本試験には、JAK阻害剤による治療に再発または抵抗性を示した、中リスク2または高リスクの骨髄線維症患者327名が登録されました。
- 試験デザイン: 本試験は、3週間ごとに静脈内投与されるイメテルスタットと、現在利用可能な最良の治療法を比較する、非盲検対照試験でした。
ジェロン社は、試験データの詳細な分析を実施し、その結果を後日、科学コミュニティと共有する予定です。
事業運営に注力
臨床試験の失敗にもかかわらず、ジェロン社の経営陣は、同社の他の優先事項を強調することで、投資家の不安を払拭しようと努めました。社長兼CEOのハルート・セメルジアン氏は、同社の「成長を続ける商業事業、強固な財務基盤、そしてイノベーションを追求する明確な戦略」を強調した。
同社は、承認済みの医薬品RYTELOの米国市場拡大と、米国以外の適格患者へのアクセス拡大に引き続き注力していくと表明した。この方針転換は、臨床開発パイプラインの挫折を受け、ジェロン社が既存の商業収益源を重視していることを示している。