武田藥品猝睡症新藥 Orzeyful 獲美國 FDA 核准

根據美國食品藥物管理局 (FDA) 週三發布的公告，日本武田藥品 (Takeda Pharmaceuticals) 旗下用於治療猝睡症的口服藥物 Orzeyful 已獲得核准。此為首款針對這種罕見睡眠障礙所有症狀的療法，直接作用於其根本病因。

新藥核准詳情

Orzeyful 是一種每日兩次的口服藥丸，其作用機制是直接針對導致該疾病的食慾素 (orexin) 訊號缺失。FDA 指出，過去並無已核准的藥物能作用於食慾素系統，也未能將第一型猝睡症視為一個統一的疾病來治療。

此次核准是基於兩項研究的數據。研究結果顯示，與服用安慰劑的患者相比，接受 Orzeyful 治療的患者在日間維持清醒的能力有顯著改善。

關於猝睡症與市場潛力

第一型猝睡症 (Narcolepsy type 1) 是一種罕見的慢性神經系統疾病，其成因是大腦中負責產生食慾素的細胞喪失。食慾素是一種調節清醒、睡眠和肌肉張力的化學信使。

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此疾病的主要症狀包括日間過度嗜睡、猝倒（肌肉張力突然喪失）、認知症狀及夜間睡眠中斷。根據武田藥品的估計，在美國約有 120,000 人受此疾病影響，顯示出此新藥的潛在市場規模。

上市時程與後續步驟

武田藥品表示，Orzeyful 的管制藥物分類目前正由美國緝毒局 (Drug Enforcement Administration, DEA) 進行審查。公司預計審查結果將在 90天內 出爐。

一旦分類確定後，該藥物將透過特殊藥局 (specialty pharmacy) 的通路，提供給美國的醫療服務提供者及患者。此舉將為長期受此複雜疾病困擾的患者群體帶來新的治療選項。