FDA Hoa Kỳ phê duyệt thuốc Orzeyful của Takeda điều trị chứng ngủ rũ

Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ (FDA) đã phê duyệt thuốc dạng uống của Takeda Pharmaceuticals dành cho bệnh nhân mắc chứng ngủ rũ, theo thông báo từ cơ quan này. Đây là liệu pháp đầu tiên được cấp phép nhắm vào tất cả các triệu chứng của rối loạn giấc ngủ hiếm gặp này.

Chi tiết về sự phê duyệt

Thuốc có tên thương mại là Orzeyful, được bào chế dưới dạng viên uống hai lần mỗi ngày. Theo FDA, đây là loại thuốc được phê duyệt đầu tiên tác động trực tiếp lên hệ thống orexin, vốn là nguyên nhân gây ra bệnh.

Sự chấp thuận của FDA dựa trên dữ liệu từ hai nghiên cứu lâm sàng. Các kết quả cho thấy những bệnh nhân sử dụng Orzeyful đã cải thiện đáng kể khả năng giữ tỉnh táo vào ban ngày so với những người dùng giả dược.

Bối cảnh và ý nghĩa thị trường

Chứng ngủ rũ loại 1 là một rối loạn giấc ngủ hiếm gặp, gây ra bởi sự mất mát các tế bào não sản xuất orexin, một chất truyền tin hóa học điều chỉnh sự tỉnh táo, giấc ngủ và trương lực cơ. Theo Takeda, tình trạng này ảnh hưởng đến khoảng 120.000 người tại Hoa Kỳ.

Ad

Các triệu chứng chính bao gồm buồn ngủ quá mức vào ban ngày, mất trương lực cơ đột ngột, suy giảm nhận thức và giấc ngủ ban đêm bị gián đoạn. Trước đây, chưa có loại thuốc nào được phê duyệt để điều trị chứng ngủ rũ loại 1 như một rối loạn thống nhất, và không có liệu pháp nào tác động vào cơ chế thiếu hụt orexin.

Các bước tiếp theo

Takeda cho biết việc phân loại Orzeyful là chất bị kiểm soát hiện đang được Cơ quan Quản lý Dược phẩm Hoa Kỳ (DEA) xem xét. Quyết định dự kiến sẽ được đưa ra trong vòng 90 ngày tới.

Sau khi có kết luận phân loại, thuốc sẽ được cung cấp cho các nhà cung cấp dịch vụ chăm sóc sức khỏe và bệnh nhân tại Hoa Kỳ thông qua một hệ thống dược phẩm chuyên khoa.