टाकेडा की नार्कोलेप्सी दवा 'ओर्जेफुल' को अमेरिकी FDA की मंजूरी मिली

अमेरिकी खाद्य एवं औषधि प्रशासन (FDA) ने बुधवार को टाकेडा फार्मास्यूटिकल्स की नार्कोलेप्सी के लिए बनाई गई ओरल दवा ओर्जेफुल (Orzeyful) को मंजूरी दे दी है। स्वास्थ्य नियामक के अनुसार, यह इस दुर्लभ नींद संबंधी विकार के सभी लक्षणों का इलाज करने वाला पहला उपचार है जो सीधे बीमारी के मूल कारण पर काम करता है।

दवा और इसकी कार्यप्रणाली

नार्कोलेप्सी टाइप 1 एक दुर्लभ नींद संबंधी विकार है जो मस्तिष्क की उन कोशिकाओं के नष्ट होने के कारण होता है जो ओरेक्सिन का उत्पादन करती हैं। ओरेक्सिन एक रासायनिक संदेशवाहक है जो जागने, नींद और मांसपेशियों की टोन को नियंत्रित करता है।

टाकेडा के अनुसार, यह स्थिति संयुक्त राज्य अमेरिका में लगभग 120,000 लोगों को प्रभावित करती है। इसके लक्षणों में शामिल हैं:

• दिन में अत्यधिक नींद आना
• मांसपेशियों की टोन का अचानक खत्म हो जाना
• संज्ञानात्मक लक्षण और रात की नींद में खलल

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ओर्जेफुल, जो दिन में दो बार ली जाने वाली गोली है, सीधे ओरेक्सिन सिग्नलिंग की कमी को लक्षित करके काम करती है, जो इस बीमारी का मुख्य कारण है। FDA ने कहा कि इससे पहले, नार्कोलेप्सी टाइप 1 के लिए एक एकीकृत विकार के रूप में कोई स्वीकृत दवा नहीं थी, और कोई भी दवा ओरेक्सिन प्रणाली पर काम नहीं करती थी।

विनियामक अनुमोदन और बाजार में उपलब्धता

FDA की मंजूरी दो अध्ययनों के आंकड़ों पर आधारित थी, जिसमें ओर्जेफुल लेने वाले रोगियों ने प्लेसबो (दवा रहित गोली) लेने वालों की तुलना में दिन के दौरान जागते रहने की क्षमता में सुधार दिखाया।

कंपनी ने कहा कि ओर्जेफुल के लिए नियंत्रित पदार्थ वर्गीकरण की समीक्षा वर्तमान में ड्रग एनफोर्समेंट एडमिनिस्ट्रेशन (DEA) द्वारा की जा रही है, और उनका फैसला 90 दिनों के भीतर आने की उम्मीद है। वर्गीकरण निर्धारित होने के बाद, टाकेडा इस दवा को अमेरिकी स्वास्थ्य सेवा प्रदाताओं और रोगियों के लिए एक विशेष फार्मेसी के माध्यम से उपलब्ध कराएगी। यह अनुमोदन टाकेडा के लिए एक महत्वपूर्ण विनियामक जीत है, जो दुर्लभ बीमारियों के लिए उपचार विकसित करने पर ध्यान केंद्रित कर रही है।