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米FDA、武田薬品のナルコレプシー治療薬「Orzeyful」を承認
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米食品医薬品局（FDA）は5日、武田薬品工業の経口薬「Orzeyful」をナルコレプシー1型（NT1）の治療薬として承認したと発表した。この希少な睡眠障害の全症状を対象とする治療薬が承認されるのは初めてであり、同社の製品パイプラインにとって重要な進展となる。
疾患の根本原因に作用する新薬
ナルコレプシー1型は、覚醒や睡眠、筋緊張を調節する神経伝達物質「オレキシン」を産生する脳細胞が失われることで発症する希少な慢性神経疾患です。武田薬品によると、米国での患者数は約12万人に上ります。
主な症状は以下の通りです。
- 日中の過度の眠気
- 情動脱力発作（カタプレキシー）
- 認知機能障害
- 夜間の睡眠分断
Ad1日2回服用の経口薬である「Orzeyful」は、疾患の根本原因であるオレキシンシグナルの喪失を直接標的として作用します。FDAによると、ナルコレプシー1型を単一の疾患として治療する承認薬や、オレキシン系に直接作用する薬剤はこれまで存在しませんでした。
臨床試験と今後の展望
今回の承認は、2つの臨床試験のデータに基づいています。これらの試験において、「Orzeyful」を投与された患者は、プラセボ（偽薬）を投与された患者と比較して、日中の覚醒維持能力において統計的に有意な改善を示しました。
今後の手続きとして、米麻薬取締局（DEA）が「Orzeyful」の規制物質としての分類を審査します。武田薬品は、この決定が90日以内に下される見込みであるとしています。DEAによる分類が確定した後、同薬は専門薬局を通じて米国内の医療機関および患者への提供が開始される予定です。この承認は、これまで対症療法が中心であった同疾患の治療に新たな選択肢をもたらすもので、投資家からも注目されています。