关键临床试验失败，Karyopharm Therapeutics股价暴跌逾60%

生物制药公司Karyopharm Therapeutics (KPTI) 的股价在周三早盘交易中暴跌超过67%，触及2.29美元。此前该公司披露，其一项针对子宫内膜癌的后期关键临床试验未能成功，导致投资者信心崩溃，并引发分析师的连锁降级。

试验未达主要终点

此次失败的核心是Karyopharm的3期XPORT-EC-042研究，该研究旨在评估其药物selinexor作为TP53野生型晚期或复发性子宫内膜癌患者维持治疗的有效性。根据公司发布的信息，与安慰剂相比，该试验未能达到其主要终点，即在无进展生存期（PFS）上实现统计学上的显著改善。

尽管数据显示，selinexor治疗组的PFS在数值上比安慰剂组延长了超过五个月，但这一差异并未达到统计学显著性标准，这对于获得监管批准和市场认可至关重要。作为回应，Karyopharm表示将缩减在子宫内膜癌项目上的投资计划，并将资源重新集中于其骨髓纤维化和多发性骨髓瘤的研发管线。

市场反应与分析师降级

金融市场对这一消息的反应迅速而严厉。Karyopharm股价盘中一度跌至2.09美元的52周新低，创下该公司历史上最剧烈的单日跌幅之一。

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投资银行分析师也迅速调整了对该公司的评估，认为其失去了一个关键的增长催化剂。

• Baird 将该股评级从“跑赢大盘”（Outperform）下调至“中性”（Neutral），并将目标价从15.00美元大幅削减至3.00美元。
• H.C. Wainwright 同样将评级从“买入”（Buy）下调至“中性”（Neutral），目标价从13.00美元降至3.00美元。

背景与其他进展

尽管临床试验受挫，Karyopharm另外确认，计划于今年8月向美国食品药品监督管理局（FDA）提交一份补充新药申请（sNDA），寻求selinexor与ruxolitinib联用治疗骨髓纤维化的加速批准。然而，在市场看来，这一积极进展的份量远不足以抵消子宫内膜癌试验失败带来的巨大负面影响。

此次股价暴跌是临床试验失败、公司核心管线价值重估以及分析师集体看衰共同作用的结果。对于生物科技投资者而言，这再次凸显了依赖于临床试验结果的高风险性。