Cổ phiếu Ionis Pharmaceuticals lao dốc sau thất bại thử nghiệm thuốc tim mạch then chốt

Cổ phiếu của Ionis Pharmaceuticals (mã: IONS) đã sụt giảm tới 13,1% trong phiên giao dịch trước giờ mở cửa, xuống còn 50,51 USD, sau khi thị trường tiếp tục phản ứng tiêu cực với tin tức về thất bại của một thử nghiệm lâm sàng quan trọng đối với thuốc tim mạch pelacarsen.

Thất bại của thử nghiệm Lp(a)HORIZON

Đối tác của Ionis, Novartis, vào ngày 4 tháng 9 đã tiết lộ rằng thử nghiệm Giai đoạn 3 mang tên Lp(a)HORIZON đã không đạt được mục tiêu chính. Nghiên cứu này, kéo dài sáu năm với hơn 8.300 bệnh nhân có nguy cơ cao, đã không cho thấy sự sụt giảm có ý nghĩa thống kê về nguy cơ gộp gồm tử vong do tim mạch, đau tim, đột quỵ và tái thông mạch vành khẩn cấp so với giả dược.

Mặc dù pelacarsen đã thành công trong việc làm giảm nồng độ lipoprotein(a) — một chỉ dấu sinh học quan trọng — ở bệnh nhân, sự cải thiện này đã không chuyển thành lợi ích lâm sàng rõ rệt. Kết quả này đặt ra những câu hỏi cơ bản về giả thuyết điều trị đằng sau toàn bộ nhóm thuốc nhắm vào việc hạ lipoprotein(a).

Tác động tài chính và triển vọng

Ad

Thất bại này gây ra thiệt hại tài chính trực tiếp và đáng kể cho Ionis. Theo thỏa thuận cấp phép năm 2019, Ionis có quyền nhận phí bản quyền theo bậc từ giữa mười đến thấp hai mươi phần trăm trên doanh thu ròng, cùng với các khoản thanh toán theo cột mốc phát triển, pháp lý và thương mại lên tới 650 triệu USD. Giờ đây, toàn bộ tiềm năng thương mại này gần như đã bị loại bỏ.

Trong bối cảnh này, các nhà phân tích tại Citi thừa nhận đây là một bước lùi nhưng cho rằng rủi ro giảm giá trước mắt đối với Ionis là có giới hạn do công ty còn có một danh mục sản phẩm đa dạng đang phát triển. Một nhà phân tích khác vẫn duy trì khuyến nghị "Mua" với giá mục tiêu 100 USD, mô tả thất bại của Lp(a)HORIZON là một "cú đòn có thể kiểm soát" thay vì là một thất bại mang tính định hình công ty.

Bối cảnh rộng hơn

Thất bại của pelacarsen xảy ra trong một giai đoạn vốn đã khó khăn của Ionis. Công ty trước đó đã trải qua một đợt bán tháo mạnh vào tháng 7 năm 2026 sau thất bại của thuốc eplontersen trong một thử nghiệm Giai đoạn 3 khác cũng về tim mạch. Sự kiện này, kết hợp với bối cảnh thị trường chung thận trọng, đã đẩy cổ phiếu IONS tiến gần đến mức thấp nhất trong 52 tuần là 50,01 USD. Tuy nhiên, các nhà đầu tư vẫn có thể tìm thấy sự hỗ trợ dài hạn từ các sản phẩm khác trong danh mục của công ty, như ZANVASTRO mới được phê duyệt và thuốc zilganersen sắp có quyết định từ PDUFA vào ngày 22 tháng 9.