아이오니스, 심혈관 신약 임상 3상 실패 소식에 주가 급락

아이오니스 파마슈티컬스(Ionis Pharmaceuticals, NASDAQ: IONS)의 주가가 심혈관 질환 치료제 후보물질의 핵심 임상시험 실패 소식에 급락했다. 8일(현지시간) 개장 전 거래에서 아이오니스 주가는 13.1% 하락한 50.51달러를 기록하며 52주 신저가에 근접했다.

핵심 임상 실패의 여파

이번 주가 하락의 직접적인 원인은 파트너사 노바티스(Novartis)가 지난 4일 발표한 RNA 표적 심혈관 치료제 '펠라카르센(pelacarsen)'의 임상 3상 Lp(a)HORIZON 연구 결과 때문이다. 6년에 걸쳐 8,300명 이상의 고위험 환자를 대상으로 진행된 이 연구에서 펠라카르센은 위약 대비 심혈관 사망, 심장마비, 뇌졸중 등의 복합 위험을 줄이는 데 실패했다.

펠라카르센은 환자의 지질단백질(a) 수치를 성공적으로 낮췄음에도 불구하고, 이러한 바이오마커 개선이 통계적으로 유의미한 임상적 결과로 이어지지 않았다. 이는 지질단백질(a) 저해를 기반으로 한 약물 계열 전체의 치료 가설에 근본적인 의문을 제기하는 결과로 평가된다.

재무적 타격과 시장 반응

이번 임상 실패는 아이오니스의 재무에 직접적이고 상당한 타격을 줄 전망이다. 2019년 노바티스와의 라이선스 계약에 따라 아이오니스는 순매출액에 대해 10% 중반에서 20% 초반에 이르는 등급별 로열티와 최대 6억 5천만 달러의 개발, 규제 및 상업화 마일스톤을 받을 수 있었으나, 상업화 단계의 수익은 사실상 무산되었다.

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• 씨티(Citi) 분석가: 이번 악재를 인정하면서도, 아이오니스가 보유한 광범위한 파이프라인을 고려할 때 단기적인 주가 하락은 제한적일 것이라고 분석했다.
• 기타 분석가: 일부는 투자의견 '매수'와 목표주가 100달러를 유지하며 이번 실패가 회사의 근간을 흔들기보다는 '통제된 타격'이라고 평가했다.

이날 S&P 500 지수와 다우존스 산업평균지수가 각각 0.2%, 0.7% 하락하는 등 전반적인 시장 약세도 아이오니스의 주가 하락 압력을 가중시키는 요인으로 작용했다.

연이은 악재 속 향후 전망

펠라카르센의 실패는 지난 2026년 7월 또 다른 심혈관 질환 치료제 '에플론터센(eplontersen)'의 임상 3상 실패에 이은 연이은 악재다. 거듭된 파이프라인 차질로 주가는 52주 최고가인 86.74달러에서 크게 멀어졌다.

다만 시장은 아이오니스의 다른 파이프라인에 주목하고 있다. 최근 승인된 '잔바스트로(ZANVASTRO)'와 오는 9월 22일로 예정된 '질가너센(zilganersen)'의 전문의약품 허가 신청자 비용 부담법(PDUFA)에 따른 승인 여부 결정은 장기적인 성장 동력이 될 수 있다.